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国产渐冻症新药上市申请正式获得FDA受理

3月8日，上海澳宗生物宣布，FDA已正式受理其自主研发的创新药AUKONTALS用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）的上市许可申请（NDA）。

新芽基因宣布FDA批准其全球首创的杜氏肌营养不良基因编辑药物GEN6050X的IND申请

2025年3月6日，专注于基因药物的突破性基因编辑生物技术公司--新芽基因（以下简称“新芽”）宣布

至少8位两会代表为罕见病发声；罕罕漫游三亚站招募进行中；DMD、HAE、渐冻症药品有新进展 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

直面罕见病领域难题，以立法助推未来10年发展

虽然每年2月的最后一天是国际罕见病日，但对于罕见病患者和疾病而言，更需要的是持续重视和支持。

从“有药用”到“用得起”：让救命药不再遥不可及 | 国际罕见病日

两年前，安徽李先生并不知晓这个日子。2023年4月，李先生的孩子被诊断出患有罕见病，从此，任何和罕见病相关的“风吹草动”，李先生都格外关注，包括这个特殊日子。

全国人大代表、重医附属儿童医院李秋教授：加大儿童罕见病药物研发生产力度

两会与罕病

当下，我国每年新增罕见病患者20余万人，其中约70%病发于儿童时期。既往国家已有许多投入与支持，但相关药物仍然紧缺。

首个！FDA批准罕见眼科疾病新疗法

3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Neurotech Pharmaceuticals开发的细胞疗法 Encelto，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（macular telangiectasia type 2, MacTel），MacTel是一种罕见的神经退行性视网膜疾病，会导致患者的中央视力扭曲，并随着时间的推移逐步恶化。

上海启动筹建罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室

2月28日，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）启动会在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院内启动。

全国两会今日召开，已有15个代表委员为罕见病发声

两会与罕病

全国政协十四届三次会议于2025年3月4日下午3时在人民大会堂开幕，3月10日上午闭幕，会期6天。每年两会期间，代表和委员们会提出关于罕见病的建议，推动相关政策的制定和完善。

只需每月一针，罕见病疗法今日获瑞士批准

杰特贝林（CSL）今天宣布，瑞士治疗产品管理局（Swissmedic）已授予ANDEMBRY®（加拉达西单抗）上市许可，用于12岁及以上成人和青少年患者遗传性血管性水肿（HAE）复发性发作的长期预防。

仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？

“既然是病，那用什么药能治？”

2000万罕见病患者在“战斗”，丙类医保目录年内落地，能否打通用药“最后一公里”？

与众多高价药的使用一样，罕见病用药支付问题仍然难解。

将罕见病患者汇聚成“星河” 守望相济！

“他们像是散落在夜空的星星，孤独地遥望，”蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方如此形容罕见病患者群体。

影响3亿人，近70%在儿童期发病 | 一图看懂罕见病

全国首款！CVL237首例患者用药完成，APDS迎来新曙光

2月12日，甫康药业用于治疗18岁及以上成人患者的APDS的治疗药物CVL237在上海市公共卫生临床中心完成首例患者给药。

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公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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