6月15日，阿斯利康宣布，FDA已受理其补充生物制品许可申请（sBLA），并将Ultomiris（ravulizumab）纳入优先审评，用于治疗成人免疫球蛋白A（IgA）肾病患者。如果获得批准，Ultomiris将成为首个可用于治疗该罕见肾脏疾病的C5补体抑制剂。PDUFA的目标日期预计在2026年第四季度。

Ultomiris是一款长效C5补体抑制剂，能够提供快速、完全且持续的补体抑制作用。该药物通过抑制机体免疫系统中末端补体级联的C5蛋白发挥作用。目前，Ultomiris已在美国、欧盟、日本及中国等多个国家和地区获批多项适应症，包括治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

此次sBLA主要基于一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期I CAN（ALXN1210-IgAN-320）临床研究的预设中期分析结果。该试验评估了Ultomiris在有疾病进展风险的IgA肾病成人患者中的疗效和安全性。受试者按1:1随机分配，在为期106周的盲态治疗期内接受Ultomiris或安慰剂静脉给药。研究的两个主要终点分别是第34周时基于24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）评估的蛋白尿较基线的变化，以及第106周时估算肾小球滤过率（eGFR）较基线的变化。

数据显示，治疗第34周时，Ultomiris组患者的24小时UPCR较基线显著下降了46.6%，而安慰剂组的降幅为5.6%，经安慰剂调整后的蛋白尿治疗效应达43.4%（p<0.0001）。该疗效起效迅速，在第10周时Ultomiris组的降幅即达到36.7%，并持续至34周。同时，研究结果在反映不同人口统计学、基线临床特征和疾病严重程度的亚组中均保持一致。关于另一个最终主要终点（第106周eGFR的变化）的数据将在第106周时进行测量。安全性方面，该试验中观察到的安全性特征与Ultomiris已知的安全性特征一致，总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。