当地时间 2026 年 6 月 3 日，Zevra Therapeutics 首席执行官 Neil McFarlane 在接受 Fierce Pharma 独家专访时透露，随着核心产品 Miplyffa 在美国市场的稳步渗透，公司正全力重塑尼曼匹克病 C 型（NPC）的美国诊疗格局，目标是打造一个与欧洲接轨的成熟市场 —— 实现绝大多数患者确诊并获得规范治疗。

上市一年半业绩亮眼，单季营收突破 2400 万美元

数据显示，Miplyffa 在 2026 年第一季度实现净收入2460 万美元，延续了上市以来的强劲增长。2025 年全年，该药物销售额达8740 万美元，贡献了 Zevra 公司全年1.065 亿美元总营收的 82%。处方量方面，2026 年 Q1 新增 9 例 Miplyffa 处方。自 2024 年秋季获批上市以来，该药物累计处方量已达 170 例。

美国市场诊疗洼地：900 名患者仅 300 余人确诊

尼曼匹克病 C 型是一种致命的超罕见遗传病，因胆固醇和脂质在肝脏、脾脏及神经系统异常蓄积，导致患者出现运动、认知、吞咽等多系统进行性功能障碍。Miplyffa 是 FDA 批准的首个专门针对 NPC 神经症状的疾病修正疗法，与强生的 Zavesca（miglustat）一同于 2024 年秋季获批用于 NPC 治疗。目前美国约有900 名可治疗的 NPC 患者，但仅300-350 人获得确诊，超过 60% 的患者仍在经历漫长的诊断之旅。而在欧洲，NPC 患者总数约 1100 人，绝大多数已完成确诊并接入治疗体系。这一差距很大程度上源于 Zavesca 在欧洲超过 15 年的上市历史，推动了疾病认知和诊疗体系的成熟。

40 家卓越中心为核心，双线策略撬动市场

为了缩小美欧诊疗差距，Zevra 构建了以全美约 40 家卓越中心（包括顶尖教学医院和儿童医院）为核心的商业化网络。McFarlane 强调：“在超罕见病领域，90% 的患者最终会在这些卓越中心确诊。与多学科专家团队的深度合作，是产品商业化成功的关键。”公司的商业化推进分为两个阶段：初期优先保障扩展用药项目和临床试验患者的药物供应，目前该阶段已完成当前重点向已确诊患者推广 Miplyffa 的疾病修正价值，同时通过医生教育和患者筛查提升整体诊断率McFarlane 表示，近几个季度的新增确诊趋势令人鼓舞：“从 2025 年 Q2 到 2026 年 Q1，我们持续看到新确诊患者的增长。这让我们有信心将美国确诊患者规模从 300-350 人，逐步提升至 900 人的全部可及人群。”

欧洲上市在即，商业化模式待定

在国际市场方面，Miplyffa 目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审评。McFarlane 透露，公司的欧洲上市策略尚未最终确定，将取决于监管审批结果和定价谈判情况。Zevra 可能选择自建团队的 “混合模式” 推进欧洲商业化，也可能与跨国药企合作。不过，全球扩展用药项目已覆盖 122 名非美国患者，证明了 Miplyffa 的国际市场需求。

罕见病行业本质：始于患者倡导

谈及罕见病药物开发的核心逻辑，McFarlane 指出，患者倡导是整个行业的起点。“很多罕见病的研究和药物开发，最初都是由患者组织推动的。从疾病表征、药物研发、监管审批，到商业化、医保准入和医生教育，这是一个完整的闭环，而一切都始于患者倡导。”截至发稿，Zevra 还有多个商业化产品在研，另有一项后期临床项目正在推进，公司长期看好罕见病领域的发展潜力。本公众号将持续关注 Miplyffa 的欧洲审批进展和全球商业化动态。

参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/amid-miplyffa-launch-zevra-ceo-aims-foster-eu-style-niemann-pick-market-us