6月15日，阿斯利康宣布，FDA已受理其补充生物制品许可申请（sBLA），并将Ultomiris（ravulizumab）纳入优先审评，用于治疗成人免疫球蛋白A（IgA）肾病患者。如果获得批准，Ultomiris将成为首个可用于治疗该罕见肾脏疾病的C5补体抑制剂。PDUFA的目标日期预计在2026年第四季度。

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

近日，在2026年血友病交流与发展大会上，北大—清华生命科学联合中心创始主任饶毅教授表示：

药融圈数据监测显示：2026年6月9日，GT Medical Technologies, Inc.完成超额认购的 1 亿美元 E 轮股权融资。本轮由新投资者Viking Global Investors领投，现有核心投资者MVM Partners、Gilde Healthcare、Evidity Health Capital、Medtech Venture Partners、FemHealth Ventures跟投。

市场对神州细胞的看法颇为矛盾。从投资视角看，它正站在一个微妙的转折点上。

6月13日（当地时间），Intellia Therapeutics宣布将在2026欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）年会上公布其基于CRISPR/Cas9技术开发的NTLA-2002（Lonvoguran Ziclumeran，Lonvo-z）遗传性血管性水肿（HAE）患者3期临床（HAELO）额外次要终点结果。

近日，全球首例直接向大脑递送正常基因的实验性基因疗法在以色列施耐德儿童医疗中心顺利完成，一名 8 月龄 WOREE 综合征（WWOX 相关癫痫性脑病）患儿接受治疗后目前状态稳定。这项由多国科研团队携手打造的创新疗法，为全球罕见神经系统遗传病的治疗树立了里程碑，也让无数同类患儿家庭看到希望。

6月11日，美国临床试验收录网站显示，Biohaven启动了新一代降解剂BHV-1400的首个III期临床试验（BHV1400-301）。

据罕见病信息网统计，2026年5月，全球共有5 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，其中包括杜氏肌营养不良症、肺动脉高压、IIIB型黏多糖贮积症等罕见病适应症。

据罕见病信息网统计，2026年5月有4款罕见病药物终止研发，其中包括肌萎缩侧索硬化症、原发性硬化性胆管炎、遗传性血管性水肿等罕见病适应症。

由解放军总医院第七医学中心封志纯教授团队牵头的RDGT-101临床研究（ChiCTR2600121466）首例哨兵患者3个月随访结果正式公布。这是全球首例经侧脑室（ICV）注射AAV9-NAGLU治疗MPS IIIB的人体临床研究，标志着该创新疗法取得里程碑式初步证据。

据外媒报道，罗氏旗下的基因泰克（Genentech）本周在其早期研发部门进行了新一轮裁员，其中包括关闭传染病和生理化学两个研究单元，以及多名高级研究人员的离职。

香港医院管理局日前成立“引进创新药物及医疗器械办公室”（简称“引进药械办”），经引进药械办推荐的新药，通过香港卫生署“1+”机制注册的审评时间，将由最多150个工作日大幅缩短约1/3，至不超过100个工作日。

6月11日，强生公布了IMAAVY®（nipocalimab-aahu）在治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的II/III期ENERGY研究的首次综合结果。结果显示，与安慰剂相比，30 mg/kg剂量组患者实现了具有统计学意义的持久血红蛋白（Hgb）应答，并具有起效迅速的特点。相关数据将在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。

6月11日，诺华宣布了delpacibart braxlosiran（del-brax）治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的I/II期FORTITUDE研究的生物标志物队列达到了主要终点和关键次要终点。