6月15日，武田制药在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果。

6 月 15 日，Lexeo Therapeutics 宣布已确定确证性临床试验 SUNRISE-FA 2 试验方案与统计分析计划（SAP），该研究的临床数据将支持候选基因疗法 LX2006 通过 FDA 加速审批通道，并计划 2028 年递交生物制品许可申请（BLA）。

6月15日，Inhibrx Biosciences宣布FDA已受理Ozekibart（INBRX-109）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗不可切除或转移性普通型软骨肉瘤患者。PDUFA日期定为2027年4月14日。如果获得批准，Ozekibart将成为首个获批上市的DR5靶向药物，也是软骨肉瘤的首个系统治疗药物。

6 月 15 日，Inhibrx Biosciences 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制剂许可证申请（BLA），申请批准 Ozekibart（INBRX-109）用于治疗不可切除或转移性常规型软骨肉瘤，并将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期定为 2027 年 4 月 14 日。

6 月 11 日，诺华宣布，其用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法delpacibart braxlosiran(del-brax)，在I/II期 FORTITUDE 临床试验生物标志物队列研究中，顺利达成主要终点及关键次要终点。

6月16日，云顶新耀宣布与澳大利亚生物科技公司Dimerix达成独家授权协议，拿下CCR2小分子抑制剂DMX-200在大中华区、韩国及新加坡、马来西亚、泰国、印度尼西亚、越南、菲律宾等东南亚国家的临床开发和商业化权益。

近日，锦篮基因参与共建的儿童罕见病精准诊疗与创新转化北京市重点实验室（Beijing Key Laboratory of Precision Diagnosis and Innovative Translational Research for Pediatric Rare Diseases，以下简称“实验室”）正式获批。

6月15日，阿斯利康宣布，FDA已受理其补充生物制品许可申请（sBLA），并将Ultomiris（ravulizumab）纳入优先审评，用于治疗成人免疫球蛋白A（IgA）肾病患者。如果获得批准，Ultomiris将成为首个可用于治疗该罕见肾脏疾病的C5补体抑制剂。PDUFA的目标日期预计在2026年第四季度。

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

近日，在2026年血友病交流与发展大会上，北大—清华生命科学联合中心创始主任饶毅教授表示：

药融圈数据监测显示：2026年6月9日，GT Medical Technologies, Inc.完成超额认购的 1 亿美元 E 轮股权融资。本轮由新投资者Viking Global Investors领投，现有核心投资者MVM Partners、Gilde Healthcare、Evidity Health Capital、Medtech Venture Partners、FemHealth Ventures跟投。

市场对神州细胞的看法颇为矛盾。从投资视角看，它正站在一个微妙的转折点上。

6月13日（当地时间），Intellia Therapeutics宣布将在2026欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）年会上公布其基于CRISPR/Cas9技术开发的NTLA-2002（Lonvoguran Ziclumeran，Lonvo-z）遗传性血管性水肿（HAE）患者3期临床（HAELO）额外次要终点结果。

近日，全球首例直接向大脑递送正常基因的实验性基因疗法在以色列施耐德儿童医疗中心顺利完成，一名 8 月龄 WOREE 综合征（WWOX 相关癫痫性脑病）患儿接受治疗后目前状态稳定。这项由多国科研团队携手打造的创新疗法，为全球罕见神经系统遗传病的治疗树立了里程碑，也让无数同类患儿家庭看到希望。

6月11日，美国临床试验收录网站显示，Biohaven启动了新一代降解剂BHV-1400的首个III期临床试验（BHV1400-301）。