ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上下运动神经元的神经退行性疾病，现已纳入我国《第一批罕见病目录》。其主要特征是大脑和脊髓中的运动神经元进行性丢失，导致患者运动功能逐渐丧失。

CNM-Au8是Clene开发的一款在研纳米金晶体口服混悬液，通过靶向线粒体功能异常与NAD通路，减轻氧化应激，改善中枢神经细胞存活状态，发挥神经保护及促进髓鞘修复的作用。

此次的申请主要基于神经丝轻链（NfL）生物标志物数据，以及两项2期临床研究的长期生存和功能结局分析。

HEALEY 的ALS平台试验显示，CNM-Au8药物治疗24周后，血浆NfL水平较安慰剂组相对降低约10%（P=0.040）。在长期事后探索性分析中，接受30 mg CNM-Au8治疗且NfL下降或稳定的患者，死亡风险降低38%（HR=0.621，P=0.037），估计生存时间延长177天（P=0.012），CAFS综合评估也优于对照组（P=0.032）。