图片来源：JCR 制药株式会社

该疗法是一种靶向人转铁蛋白受体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）的重组融合蛋白，结合 JCR 专有 J-Brain Cargo 技术，可通过转铁蛋白受体介导穿越血脑屏障，并经甘露糖-6-磷酸受体被细胞摄取，有望改善 MPS II 的中枢神经系统症状。

这是继阿联酋之后在日本以外获批的第二个海外市场。IZCARGO™ 于 2021 年在日本获批并上市。

MPS II 是一种 X 连锁隐性遗传性罕见病，主要累及男性，由 IDS 酶缺乏导致糖胺聚糖（GAGs）在全身组织及大脑中积聚，造成进行性损伤。患者多在儿童早期起病，可出现认知、行为、听力及运动功能下降，已纳入中国《第一批罕见病目录》。

文章来源：JCR Pharmaceuticals receives marketing authorization in Kuwait for IZCARGO™, a blood-brain barrier-penetrating enzyme replacement therapy for hunter syndrome - JCR Pharmaceuticals