12 月 25 日，国家药监局官网显示，阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维®（英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆特生钠注射液）在国内获批上市，适应症为成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。新闻稿指出，该药物是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。这一里程碑式进展，有望使此前治疗选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。

12月10日，赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。

翼思生物宣布，其促觉醒药物盐酸索安非托片（Solriamfetol Hydrochloride Tablets，翼朗清®）获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA,Obstructive Sleep Apnea）伴有日间过度嗜睡（EDS, Excessive Daytime Sleepiness）的成人患者的觉醒程度。

11月21日，国家药品监督管理局批准Pfizer Inc.申报的马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

华润三九，斩获一款重磅罕见病新药

Privosegtor已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AAVantgarde公司的AAVB-039孤儿药认定（ODD），同时该疗法也获得了英国药品和保健品管理局（MHRA）的临床试验许可（CTA）批准。

9月25日，Cure Rare Disease，一家致力于开发针对极为罕见的神经肌肉疾病基因疗法的生物技术公司，宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其研究疗法 CRD-003 孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗由 FKRP 基因双等位基因突变引起的先天性肌营养不良症（肢带型肌营养不良症 R9，LGMD2i/R9）。

2025年8月15日，北京锦篮基因科技股份有限公司自主研发的肝豆状核变性基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这是继2025年2月28日庞贝病基因疗法GC301注射液获ODD后，锦篮基因半年内斩获的第二项获此殊荣的自主创新疗法。