近日，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”或“公司”）宣布，其自主研发的血友病A基因药物GS1191-0445于近期获得沙特阿拉伯孤儿药资格认定。

GS1191-0445注射液是一款基于腺相关病毒（AAV）载体研发的基因治疗药物，专门针对血友病A。通过一次性静脉输注，能促使FⅧ凝血因子在体内持续表达，从而有效控制出血风险，并预防因反复出血导致的关节损伤和残疾，极大提升患者生活质量。该产品运用了全球领先的超长转基因片段高效表达技术，在确保疗效持久稳定的同时，显著减少了所需给药剂量——仅为国际同类产品临床用量的约二十分之一。这一低剂量优势不仅有助于降低免疫相关风险，提升治疗安全性，也为药物未来的长期使用及大规模生产奠定了坚实基础。

自2023年1月获得国内首个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验许可以来，GS1191-0445稳步推进其临床研究进程，同年8月完成首例患者给药，年底获得了美国FDA的孤儿药资格认定。到了2025年，该药物进入Ⅲ期临床研究阶段，并被中国药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，显示出其上市进程的顺利推进。

临床最新数据显示，GS1191-0445已完成超60例受试者的入组研究，最长治疗时间超过221周。在中国成人重型血友病A患者中，年化出血率最高降低了99.4%。特别是在高剂量组（4×10¹² vg/kg），FⅧ活性均值达到了48.1%，未检测到FⅧ抑制物。此外，预防性使用泼尼松和他克莫司可显著增强FⅧ表达的持久性。整个试验过程中没有报告与药物相关的严重不良反应，所有不良事件均为1-2级，进一步证明了GS1191-0445的安全性和有效性。

此次，该款在研基因治疗产品获得沙特孤儿药资格认定，不仅标志着该药物获得了监管上又一的重要认证，也意味着这种有望改变血友病治疗方式的科学路径国际上正在被更多的国家和地区所认可。

沙特卫生、监管与产业界专家代表团去年到访华毅乐健合影

早在2025年5月，沙特卫生、监管与产业界专家代表团访问华毅乐健苏州总部，就基因治疗领域的合作进行了深入交流。此来访正值“一带一路”倡议与沙特“2030愿景”深度对接之际，双方共同探讨了前沿治疗技术在中东地区的落地路径，旨在为全球患者带来更多希望。沙特专家高度认可华毅乐健的技术实力及高标准生产能力，认为这为中东地区引入先进疗法和技术合作提供了宝贵参考，推动了中国技术成果惠及更多患者的可能性。

中国基因治疗等创新药企出海沙特等中东地区，相较于欧美市场，该地区在准入速度、支付能力和政策支持等方面具备一定优势。其中，沙特和阿联酋的监管机构正积极对接国际标准，为创新药提供了比欧美更快的“绿色通道”，全球最贵的基因治疗药物已于去年在阿联酋获批上市。中东地区（尤其是海湾国家）人均医疗支出高，对创新药的价格接受度远高于其他新兴市场。如默沙东的K药在沙特售价与美国相当，单针约1万美元。原研药定价往往可达中国市场的3–5倍。政策层面，沙特等国积极鼓励与中国药企合作，支持同步开发、技术转移乃至本地化生产，复宏汉霖与SVAX建厂、君实生物授权Hikma等案例已验证该路径可行性。加之当地肿瘤、糖尿病等慢性病负担加重，创新疗法需求迫切，沙特、阿联酋等中东地区正成为中国创新药企实现突围的战略要地。