2026年上半年，全球罕见病新药研发与商业化进程持续升温。全球药企持续加码罕见病创新疗法布局，叠加各地药监机构加速突破性疗法、罕见病药物的审批通道，极大推动了创新疗法落地应用，持续改善全球罕见病患者的治疗困境。

据罕见病信息网统计，上半年全球共有73款罕见病新药顺利获批上市，适应症覆盖Menkes综合征、遗传性血管性水肿、软骨发育不全、1型发作性睡病等多种疑难罕见疾病。