6月2日，Pasithea Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其核心管线药物PAS-004孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
PAS-004作为一种巨环MEK抑制剂，拥有比传统线性MEK抑制剂更高的激酶选择性和更优异的药代动力学特征。
目前，该药物并不局限于单一适应症，正全面推进针对RAS蛋白相关综合征和MAPK通路驱动肿瘤的临床试验。其中包括一项针对晚期癌症患者的I期临床试验，以及一项针对伴有症状且不可手术、切除不完全或复发的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤患者的I/Ib期临床试验，该NF1创新疗法此前已获美国FDA快速通道资格认定。
在ALS适应症方面，公司于2025年11月获得了美国ALS协会100万美元的专项研发资助，用于研究PAS-004治疗ALS的疗效和安全性。
目前，一项1期临床试验正在佛罗里达州杰克逊维尔的梅奥诊所开展，旨在评估PAS-004在12名ALS患者中的安全性、耐受性和用药剂量。研究将把ALSFRS-R得分和NfL水平的变化作为临床活性的潜在早期指标。
ALS俗称“渐冻症”，是一种累及上下运动神经元的神经退行性疾病，现已纳入我国《第一批罕见病目录》。其主要特征是大脑和脊髓中的运动神经元进行性丢失，导致患者运动功能逐渐丧失。目前，医学界已发现50多个与ALS相关的致病基因，但其确切发病原因尚不明确，可能与遗传、环境等多种因素有关。
