8月24日，Lundbeck宣布，欧盟委员会已正式授予其新型抗ACTH单克隆抗体Lu AG13909（Asedebart）孤儿药资格认定，用于治疗内源性库欣综合征。

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内源性库欣综合征分为ACTH依赖型和非ACTH依赖型。其中，ACTH依赖性库欣综合征由垂体或异位肿瘤分泌过量ACTH引起，刺激肾上腺分泌大量皮质醇，导致严重的代谢、心血管及神经精神并发症。现有治疗方案常因疗效、安全性及耐受性等问题受限，存在巨大的未满足医疗需求。

Asedebart是一种人源化抗ACTH单克隆抗体，能够以高亲和力特异性识别ACTH。通过阻断ACTH与肾上腺中黑色素皮质素2受体（MC2R）的结合，该药物能有效抑制ACTH的神经激素信号传导，从而显著减少肾上腺分泌的糖皮质激素、盐皮质激素和雄激素。由于ACTH在肾上腺类固醇的生物合成中起着关键作用，Asedebart通过精准靶向这一上游信号，展现出治疗慢性ACTH水平升高相关疾病的巨大潜力。

在临床推进方面，Asedebart目前正在针对库欣病（CD）和先天性肾上腺皮质增生症（CAH）开展概念验证（Proof-of-concept）临床试验，以全面评估其疗效和安全性。

除了此次在欧盟获批用于库欣综合征的孤儿药资格，Asedebart此前已在欧盟和美国获得用于CAH的孤儿药资格，并在日本获得了用于CAH和库欣病的孤儿药资格，展现出强劲的监管势头。

文章来源：European Commission grants orphan designation for Lundbeck’s investigational anti-ACTH monoclonal antibody asedebart for Cushing's syndrome of endogenous origin - H. Lundbeck A/S