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RNA编辑/AAV递送药物积极临床前研究结果公布
12个罕见病药物迎新进展；全球首个个体化CRISPR基因编辑疗法问世，治疗罕见病婴儿；中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
天使综合征AAV基因疗法即将启动首次人体研究
罕见病药获批！16年等待终破局，全球50国疗效验证
终于等到！适锐飒重磅上市
售价2250万，罕见病细胞基因疗法获批上市
全球7721个！罕见病在研药物再创历史新高
从跟跑到领跑，我国自主研发的两款药物获FDA孤儿药资格
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罕见肾病新希望，双认证孤儿药完成3期临床招募
复宏汉霖创新型抗HER2单抗HLX22获美国FDA孤儿药资格认定
系统性幼年特发性关节炎药物获FDA儿科罕见病资格认定
2款罕见病特医食品通过注册审批
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
我国自主研发，又一款罕见病新药获批上市
罕见病基因疗法在美接受审查，今年底有望获批
刚刚！北海康成戈谢病1类创新药获批上市
突破血脑屏障！REGENXBIO 罕见病 AAV9 基因疗法有望年底上市
1.46亿美元融资，开发三种罕见病疗法
信念医药帕金森病基因治疗药物BBM-P002注射液获临床试验默示许可
MavriX Bio：罕见病AAV基因疗法即将启动首次人体研究
肌萎缩侧索硬化症中的创新药物应用
9.7年的等待：发作性睡病诊断延迟与生活质量下降
国内一家细胞治疗公司完成近亿元Pre-A轮融资
2025年欧洲肝豆状核变性临床实践指南总结部分推荐意见简介
11个罕见病迎新进展；首个国产罕见病特医食品上市；罕罕漫游敦煌站报名启动 | 壹周罕见药闻
黄骎骎等在Nature发文：常见基因变异也会对罕见病风险产生贡献
20倍疗效差异，首个脑腱黄瘤病药物在美获批
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