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刚刚，又一款重磅新药在华获批上市！治疗全身型重症肌无力
十多年来首款！FDA批准突破性罕见病新疗法
让罕见病被“看见”！安徽省儿童医院领衔成立协作组
厦门大学附属第一医院成立罕见病诊疗中心
院长牵头，厦大中山医院成立罕见病医学科！
北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心
安徽省罕见病专科联盟亨廷顿病诊疗中心正式成立
河北医大二院卟啉病诊疗与研究中心正式成立
罕见病科成立，重庆患者新希望
山西省成人罕见病质控中心成立与未来展望
“一站式”诊疗服务！深儿医罕见病诊疗中心成立
为 “不凡生命” 打造 “避风港湾”，北大医院罕见病医学中心成立！
让罕见病患者少走弯路！三明市第一医院组建罕见病诊疗多学科团队
两个医院新增罕见病门诊
又一罕见病门诊开诊！
泉州市妇幼保健院儿童医院罕见病门诊开诊了
助力罕见病治疗，陆军军医大学西南医院成立罕见病中心
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贵州省医学会罕见病分会成立选举大会在贵阳举行
四川首个罕见病医学科挂牌开科
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肢带型肌营养不良基因治疗最新进展
提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
Oculis将启动Privosegtor治疗急性视神经炎和NAION的PIONEER试验
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
20亿美元掷向罕见病！张锋博士创立的Arbor与凯西集团达成基因编辑重磅合作
3.56亿元加持！罕见病疗法获突破性认定，冲刺2026年上市
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
渤健终止AAV基因疗法研发
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