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19款1类新药在中国获批临床！
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年销 25 亿爆款药扩容！双适应症获批覆盖更多患者
华东首例！浙大一院完成法布雷病基因治疗新药 ZS805 注射液首例患者给药
又一批基因与表型的关联被证实
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全球首款成功基因疗法的缔造者将出席中国罕见病科研大会
一家儿科医学期刊中的 138 篇病例报告被证实为虚构
14款罕见病药物迎新进展；输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床招募；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办 | 壹周罕见药闻
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再获 FDA 重磅认定！这款创新药有望改变软骨发育不全治疗格局
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全球首个！这款罕见病药获 FDA 批准新适应症，此前已纳入中国医保
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发作率降幅最高达100%！罕见病长效药获FDA快速通道认定
桂粤同心·罕路同行 | 2026国际罕见病日DMD学术研讨会暨医患交流会，即将启幕！
“罕见病病例演讲赛”稿件征集｜2026·第九届龙门罕见病大会
“微创新”撬动大改变——2026“赋能守护·罕见病关爱行动”公益创投决赛评审结果揭晓！
首批讲者公布｜30位国内外菁英讲者确认出席第三届Hope for Rare Science Conference
通用型基因编辑技术有望开发出成本更低、应用范围更广的药物
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