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34岁女歌手因罕见病离世，上月刚发布新作
重大突破：科学家研制出可匹配任意血型的 “通用型” 肾脏
五种备受期待的疗法有望获批！小胖威利综合征全球治疗进展聚焦
关键突破！AAV基因疗法治疗罕见肌营养不良症，52 周随访安全可控
普拉德 - 威利综合征（Prader-Willi syndrome）：五种备受期待的疗法有望获批
今年前8月，北京罕见病药品进口值位居全国之首
中德美英等十余国专家齐聚！2025国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛即将举办
自救式药物研发5 | 《疾病细胞模型在药物开发中的应用》
【专家解读】首部生物医学新技术新规出台，重大/难治疾病迎来曙光！
Nature子刊证实！153 人、702 份样本发现关键线索，DMD 血清生物标志物助力预后改善
罕见病诊断迎破局，新型基因测序技术完成160例样本实证
血友病治疗中国指南（2025年版）
需增强患者对随访重要性的认知，提升长期管理效果 | 血友病患者旅程连载七
北京药监局长曹巍：先行先试改革已惠及近5000罕见病患者，21种药物落地
北京破解创新药入院“最后一公里”难题：医院采购无需层层审批
21亿美元收购一款罕见病药物！股价暴涨 158%，罕见病赛道成焦点
为极罕见病基因治疗提速，瑞士多方调研评析美国FDA“平台技术认定计划”
100% 生存率！创新罕见病基因疗法再度递交上市申请
股价暴涨30%！9.2亿美元收购一家罕见病公司
创新药物成功上市治疗NF1研究取得关键进展
新药快讯 | 9款罕见病药物迎来新进展
黄如方：罕见病不是疾病负担，而是一种健康投资
突破，又一款罕见病AAV基因疗法I/II期52周中期积极安全性数据发布，为治愈进行性肌病带来新希望！
AAV基因疗法初显奇效：9名儿童听力恢复，耳聋或将可逆转
又一家三甲医院成立细胞治疗中心
罕见病突破！Biogen：Dravet综合征治疗迎来新进展
OSMP: 一种促进罕见病患者匹配的强大工具
11个罕见病药迎新进展；首部生物医学新技术新规出台；AATD缺乏症基因患者招募项目启动 | 壹周罕见药闻
基因治疗迎突破！新型AAV衣壳工程技术平台突破基因疗法递送瓶颈
126个问答！国内首个短肠综合征患者科普手册发布
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