5月29日，阿斯利康在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了anselamimab的III期数据，并同步发表在《临床肿瘤学杂志》上。在针对轻链（AL）淀粉样变性的CARES全球III期临床项目中，这款潜在同类首创抗原纤维疗法在总体患者人群中遗憾地未能达到主要终点。

然而，阿斯利康却挖掘出了一线生机：在预先指定的kappa轻链淀粉样变性亚组中，anselamimab使得患者的生存率大幅提高了62%，并将心血管住院频率显著降低了71%。

这一亚组数据为该药物的研发带来了转机，也成为了阿斯利康在今年寻求罕见病药物监管批准的核心策略。

全球估计有74000名AL淀粉样变性患者，其中约有20%属于kappa轻链型。在这个包含72名kappa亚组患者的试验里，接受anselamimab治疗的死亡率为31.3%，而安慰剂组高达58.3%，年心血管住院频率也从安慰剂组的1.40大幅降至治疗组的0.41。

在治疗50周时，该亚组患者在生活质量和运动能力（基于六分钟步行试验）等次要终点上也都出现了明显的数值改善。之所以总体临床试验未达标，是因为在包含328名患者的常见lambda同种型亚组中，anselamimab与安慰剂在死亡率（33.3%对33.9%）和心血管住院频率（0.66对0.76）上并无显著差异，拉平了整体的数据表现。

anselamimab（曾用名CAEL-101）是阿斯利康罕见病部门Alexion在2021年通过收购Caelum Biosciences而获得的核心资产。当时，Alexion支付了约1.5亿美元的期权行权价格完成全面收购，承诺在达成特定的监管和商业里程碑后，追加最高达3.5亿美元的额外付款。这款抗原纤维单克隆抗体的设计初衷，是通过特异性结合错误折叠的淀粉样原纤维来促进有毒沉积物的清除，拯救患者受损的心脏和肾脏等器官。在早期的研究评估中，该抗体展现出了能够同时结合kappa和lambda两种亚型错误折叠蛋白的潜力，这也是阿斯利康最初确信其具有广泛适用性并投入巨资的关键原因。

双靶点清除能力的特性，曾让anselamimab在与竞争对手Prothena公司的较量中占据心理优势。就在一年前的2025年5月27日，Prothena公司宣布其针对AL淀粉样变性的抗淀粉样抗体药物birtamimab在III期确证性临床试验中全面失败。

在那项针对新诊断的高危（Mayo IV期）患者试验中，birtamimab在全因死亡率这一主要终点上并不优于安慰剂，在六分钟步行试验等次要终点上也同样遭遇滑铁卢。这次彻底的失败直接导致Prothena第二次将该药物雪藏，并随之启动了大幅削减组织规模的裁员计划，转而探索其他商业选择。

相比之下，阿斯利康的anselamimab在总体人群中未能如愿，但其在kappa亚组中展现出的明确且强大的疗效，使其成功避免了重蹈Prothena覆辙的命运。

阿斯利康如今正试图凭借这20%亚组患者的卓越数据，在复杂多变的罕见病新药研发中杀出一条血路。

AL淀粉样变性是一种破坏性极强的疾病，患者骨髓中异常浆细胞产生的错误折叠蛋白会在器官中不断累积，若不加治疗，极易导致进行性器官损伤乃至心力衰竭，确诊后的中位生存期往往不足18个月。如果监管机构认可这份来自失败试验中的高光亚组数据，anselamimab将有望成为全球kappa轻链型患者首个能改变疾病进程的生命线。