近日，美国食品及药品管理局（FDA）发布基因组编辑安全标准指南草案，以推进基因治疗的发展。新草案指南现正征求公众意见。

指南以FDA2024年1月关于纳入基因组编辑的人类基因治疗品的指南为基础，重点关注基于新一代测序（NGS）的方法，用于评估与脱靶编辑和基因组完整性丧失相关的潜在安全风险。内容涉及测序策略、样本选择、分析参数，以及针对体外和体内产品的非临床研究报告。

FDA鼓励赞助商尽早参与产品开发，甚至在提交IND申请之前，例如通过产品监管建议的初步目标参与和IND前会议，讨论具体开发策略。

FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad表示："新一代测序不仅能检测脱靶编辑和评估染色体完整性，还需要基于科学的建议来指导其使用。我们正在为申办方提供全面安全性评估的路线图，同时支持这些前景广阔的疗法的有效开发。"

FDA局长Marty Makary解释说，这份新草案指南"为申办方提供了清晰、基于科学的建议，指导其使用最先进的测序技术评估脱靶编辑风险"。

该指南旨在推动基因疗法开发，并缩短这些疗法惠及患者的时间表。它建立在FDA早前发布的两份关于罕见病疗法批准的指南文件基础之上。

FDA曾在2024年发布了关于基因组编辑基因治疗产品的指南。随后在今年2月，FDA发布了首份支持超罕见疾病疗法审批流程的草案指南。这些建议特别聚焦于基因组编辑和基于RNA的疗法（如反义寡核苷酸）。

针对FDA新草案指南的意见可在7月14日前提交。