创新药研发再迎利好！根据公开信息，上周（7月13日~7月19日），罕见病信息网梳理所得全球范围内有至少4家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。大疱性表皮松解症、线粒体疾病、ROSAH综合征以及肢端肥大症等罕见病患者正迎来全新的治疗希望。
01
公司：三迭纪
融资轮次：战略投资
融资金额：未披露
7月13日，三迭纪宣布完成新一轮战略融资，资金将用于建设上海国际研发与生产中心、推进口服多肽管线临床及拓展国际合作。针对口服多肽递送难题，公司依托自主研发的3DμS-OM递送平台及3D打印工艺，致力于突破给药屏障。基于该平台的关键产品T25（醋酸奥曲肽片）已在中美两国获批临床，用于治疗肢端肥大症。
02
公司：药物牧场
融资轮次：D轮
融资金额：5500万美元
7月13日，药物牧场宣布完成5500万美元D轮首轮融资，资金将用于推进全球临床开发、注册监管及扩展研发能力。重点管线包括：已进入3期临床的DF-003（ALPK1抑制剂），将推进其针对ROSAH综合征的关键性试验及在心血管疾病领域的概念验证；以及自主研发的口服免疫调节药物DF-006（ALPK1激动剂），将继续推进其在乙型肝炎患者中的临床开发。
03
公司：Mighty Therapeutics
融资轮次：B轮
融资金额：2500万美元
7月14日，Mighty Therapeutics宣布创始投资者以2500万美元参与B轮融资首轮交割。该公司致力于开发靶向线粒体功能障碍的新型药物，用于治疗罕见病和年龄相关疾病。其首款疗法已于2025年9月获FDA批准用于治疗Barth综合征。目前，公司正持续推进elamipretide、下一代候选药bevemipretide以及临床前资产SBT-255和SBT-589在罕见病及年龄相关疾病领域的开发。
04
公司：Rinascera Therapeutics
融资轮次：未披露（初始融资）
融资金额：未披露
7月16日，Rinascera Therapeutics宣布成立并完成初始融资，专注罕见遗传性皮肤病创新疗法。其两大先导项目均获临床概念验证，计划推进至后期临床开发：
RIN-001：新型外用激酶抑制剂，作为Gorlin综合征和高频散发性基底细胞癌的癌症拦截疗法，旨在早期非侵入性干预，避免手术切除。
RIN-002：静脉注射重组人胶原蛋白VII替代疗法，用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的全身性治疗（该资产收购自BridgeBio）。
本轮融资将用于支持上述两款药物的后期临床开发。
