Biohaven制药控股公司（Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.）是一家拥有一系列靶向神经和神经精神疾病创新候选产品的临床阶段生物制药公司，该公司近日宣布：评估troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia，SCA）患者有效性和安全性的3期临床试验已经招募首名患者。

遗传性SCAs是一组影响小脑的罕见、潜在致命性神经退行性疾病，临床特征表现为进行性共济失调症状，包括平衡、言语和协调困难，这些表现归因于各种常染色体显性遗传突变。目前，SCA没有FDA批准的治疗方法，无法治愈。

Biohaven公司研发主任兼共济失调开发项目医学负责人Melha Wolfe Beiner博士评论说：“Biohaven公司与领先的学术和临床中心密切合作，推动troriluzole的3期临床试验，以解决该领域高度未满足的需求。”Wolfe Beiner博士补充道：“基于之前2b/3期临床试验的信息，我们以特定基因型丰富了这项试验，将该试验的治疗期延长至一年，应用了改良的共济失调评估和分级功能量表（SARA）并将troriluzole的剂量增加至200mg。我们相信这些改变可以提高该试验更准确评估troriluzole减缓SCA患者疾病进展益处的能力。”

Biohaven公司预计这项随机、双盲、安慰剂对照试验将在全美22个地点招募约230名患者。研究人员将评估troriluzole治疗SCA 1,2,3,6,7,8和10型患者48周的有效性和安全性。主要结果测量指标是患者改良的SARA评分的改变，该量表旨在评估SCA患者症状的严重程度。

麻省总医院（MGH）共济失调科创始主任、哈佛医学院神经病学教授Jeremy Schmahmann博士补充说：“我们很高兴与Biohaven公司及全国同事们合作开展这项振奋人心的项目。我们希望这项试验能够为该药改善SCA患者生活的潜力提供首个令人信服的证据。”

关于Troriluzole

谷氨酸是人体内最丰富的兴奋性神经递质，而troriluzole是一种调节谷氨酸的第三代前药和新型化学实体。Troriluzole的主要作用模式是降低谷氨酸的突触水平。Troriluzole通过增加神经胶质细胞上的兴奋性氨基酸转运体（即EAAT2，在清除突触谷氨酸方面发挥关键作用）的表达和功能来增加对突触谷氨酸的摄取。

外文：BIOHAVEN ENROLLS FIRST PATIENT IN PHASE 3 SPINOCEREBELLAR ATAXIA CLINICAL TRIAL OF TRORILUZOLE