2025年1月，强生宣布《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology已发表其关键性3期临床试验Vivacity-MG3的结果。这项研究评估了在研疗法尼卡利单抗在广泛的抗体阳性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的全身性重症肌无力（gMG）成年患者中的疗效。研究达到主要终点，在24周内，接受尼卡利单抗治疗患者的gMG疾病指标日常生活活动评分（MG-ADL）获得统计学显著和具有临床意义的改善。
具体而言，3期研究数据显示，从基线开始，尼卡利单抗可使总IgG的中位水平降低最多达75%。此外，研究还观察到常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。研究未观察到总IgE、IgA和IgM的变化，这表明即使在致病性IgG自身抗体水平下降后，保护性免疫系统仍可能保持正常功能。
尼卡利单抗联合标准治疗（SOC）在MG-ADL应答（与基线相比≥2分的改善）方面显著优于安慰剂联合SOC。对于gMG患者而言，与基线相比1到2分的MG-ADL变化可能意味着从正常进食到频繁吞咽困难，或从静息时呼吸短促到需要借助呼吸机的重大差异。
重症肌无力是一种自身抗体阻断神经突触信号传递的罕见病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG）。对于重症肌无力，临床存在极大未被满足的临床需求。
期待强生这款突破性抗体疗法早日获批上市，造福更多患者。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 23, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]Findings from pivotal nipocalimab Phase 3 study in a broad antibody positive population of people living with generalised myasthenia gravis published in The Lancet Neurology. Retrieved January 23, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/23/3014089/0/en/Findings-from-pivotal-nipocalimab-Phase-3-study-in-a-broad-antibody-positive-population-of-people-living-with-generalised-myasthenia-gravis-published-in-The-Lancet-Neurology.html
