4月22日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

此次国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于CHAMPION-MG III期研究的积极结果，该结果已发表于《新英格兰医学杂志-循证医学子刊》(NEJM Evidence)。研究显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点即第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面优于安慰剂。MG-ADL是一个患者自评量表，用于评估患者进行日常活动能力。此外，经开放标签扩展期研究的长期随访，瑞利珠单抗的临床获益持续至60周。该研究还观察到，与安慰剂相比，经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%。

经美国神经病学学会（AAN）公布，并在《欧洲神经学杂志》发表的CHAMPION-MG III期试验最终研究结果表明，瑞利珠单抗对重症肌无力（MG）症状‌具有临床意义的改善‌可维持长达164周‌。

全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱。

80% gMG患者为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这意味着他们会产生特异性抗体（抗AChR），这些抗体会结合到神经肌肉接点（NMJ）的信号受体，即神经细胞和它们控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，该系统是身体对抗感染的防御机制的关键，从而引发免疫系统对 NMJ的攻击。这将导致炎症反应并破坏大脑与肌肉之间的正常通信。  

gMG在任何年龄段均可发病，女性多发于40岁前，男性多发于60岁后。初期症状可能包括言语模糊、复视、眼睑下垂和平衡缺失；这些症状或伴随疾病进展加剧为吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭。

在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，其长期观察到的结果与III期研究结果一致。接受瑞利珠单抗治疗的患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻。

作为长效C5补体抑制剂，伟立瑞®（瑞利珠单抗）可即时、完全且持续抑制补体活化。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用。当补体系统被异常激活时，其过度反应会导致机体攻击自身健康细胞。成人患者需先接受诱导剂量给药，随后每8周静脉输注一次；儿童患者则根据体重调整给药频率，每4周或8周输注一次。

目前，瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗抗AChR抗体阳性的gMG成人患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。