Advicenne公司前不久公布其与美国食品和药物管理局（FDA）最近就ADV7103在胱氨酸尿症（cystinuria）中的开发进行交流的最新情况，并宣布已经达到一个重要的里程碑。

如前所述，该公司已与FDA进行了新一轮讨论，以最终确定ADV7103在美国胱氨酸尿症中的开发计划。在最近的一次会议上，Advicenne在美国意见领袖和主要胱氨酸尿症患者团体“国际胱氨酸血症基金会”的积极参与下，提交了一组数据，具体如下：

• 欧洲胱氨酸尿症患者的初步临床结果；

• 欧洲和美国专家对这种罕见肾脏疾病的医疗需求的意见；

• 具有生物学终点的拟议临床开发计划。

在这次会议之后，FDA接受了Advicenne关于评估ADV7103在胱氨酸尿症中的生物学主要终点的提议；为有限时间和患者数量的临床试验做准备的重要一步。

Advicenne目前正在准备向FDA提交胱氨酸尿症关键试验的最终草案。生物主要终点的选择使该公司能够在美国和欧洲招募患者，并考虑在这两个地区同时提交注册申请。

ADV7103在欧洲和美国的胱氨酸尿症适应症中拥有孤儿药资格认定。胱氨酸尿症在美国影响约30000名患者，在欧洲影响40000名患者，是ADV7103的一个重要潜在市场。

Advicenne首席执行官Didier Laurens表示：“这一重要里程碑反映出我们与FDA讨论的质量，在加快罕见病治疗的发展及其进入美国市场方面表现出了务实态度。继远端肾小管酸中毒（dRTA）和胱氨酸尿症的孤儿药资格认定，以及根据欧洲dRTA临床数据向美国食品和药品管理局提交注册申请的决定之后，这一里程碑进一步突显出ADV7103对高治疗需求的肾脏疾病的潜力，并为该产品在美国建立出坚实的未来。”

原文标题：

Advicenne reaches a significant milestone with the US FDA in the development of ADV7103 in cystinuria