近日，荷兰生物技术公司Azafaros宣布完成1.46亿美元B轮融资，将用于推进旗下新药nizubaglustat在三种罕见代谢类疾病中的三期临床试验。这是继2020年完成2500万欧元A轮融资后，该公司五年来首次公开募资。

Nizubaglustat是一种小分子、口服和脑渗透性氮杂糖，具有独特的双重作用模式，可用于治疗罕见的溶酶体贮积症，包括GM1神经节苷脂病和GM2神经节苷脂病和尼曼-匹克病C型（NPC）。该药物已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定，并在美国获得快速通道资格。

该药物是神经酰胺葡萄糖基转移酶和非溶酶体中性葡萄糖神经酰胺酶（NLGase）的小分子抑制剂，由莱顿大学汉斯·艾茨教授的实验室发现，并且据这家生物技术公司称，该药物有望通过每日口服给药来改变这三种疾病的病程。

此次融资由法国领先生物医药投资机构Jeito Capital和荷兰老牌生命科学基金Forbion联合领投，其他投资方还包括Seroba、Pictet Group、Schroders Capital和BioGeneration Ventures。值得注意的是，Azafaros团队目前仅有20人，却已凭借B轮资金直达三期临床，这在小型Biotech公司中并不常见。

据CEO Stefano Portolano介绍，三期临床将在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚、巴西等地同步启动，试验设计为期18个月的安慰剂对照研究。

Azafaros的长期目标远不止三项当前适应症。公司计划将nizubaglustat拓展至更多类型的溶酶体贮积症，例如戈谢病3型（Gaucher Type 3），未来几个月将公布具体计划。

Forbion的投资人、董事会成员Audrey Cacaly指出，nizubaglustat的中枢神经渗透能力将成为其在多个神经类罕见病中的核心优势。