今日（5月15日），中国国家药监局（NMPA）官网刚刚宣布，通过优先审评审批程序批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。公开资料显示，这是一款针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。

截图来源：NMPA官网

戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），大多数戈谢病患者为I型和III型，患者多能活到成年。

注射用维拉苷酶β（CAN103）是一款用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。

根据北海康成此前新闻稿介绍，CAN103的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得CDE认可。

所有关键次要疗效终点，即在60U/kg剂量组，与基线相比，肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高也都达到了统计学显著性改善。在30U/kg剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显著性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比较低剂量更显著。

此外，经60U/kg和30U/kg治疗后，戈谢病生物血浆标志物Lyso-GL-1水平较基线的下降都达到了统计学显著性意义，并且60U/kg剂量组显示出下降得更快，进一步支持临床疗效的评估。对两个剂量组的安全性分析结果显示CAN103的耐受性良好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于10%的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了CAN103的治疗。少于10%的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗CAN103抗体。

期待这款创新酶替代疗法早日来到患者身边，为临床带来更多的治疗选择。

参考资料：

[1] 国家药监局批准注射用维拉苷酶β上市. From https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250515171844156.html

[2]  北海康成宣布CAN103关键性临床试验取得积极顶线数据，计划于2024年第四季度提交NDA申请. Retrieved Aug 19 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/d7Kq4OKOV_VzHhu05HH3LQ

[3] 北海康成治疗戈谢病的CAN103上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理，Retrieved Nov 13 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/YqSy7bdB2Z_yI5i3OFRF-A