中枢神经系统的可编程RNA编辑：
Shape的RNAfix®平台利用引导RNA（gRNA），借助天然的RNA腺苷脱氨酶（ADAR）酶来治疗性地编辑患者RNA中的特定位点。
经过人工智能设计的gRNA具有高效性和特异性，能够在多种中枢神经系统疾病中实现治疗水平的蛋白质调节，展示了RNAfix®平台在中枢神经系统疾病中的广泛应用性和巨大的治疗潜力。
在Rett综合征的小鼠模型中，针对MECP2基因中R168X突变的gRNA在静脉注射后能够在大脑中广泛分布，实现对目标mRNA的52% - 69%的编辑效率，并在约39%的细胞中恢复全长的MECP2蛋白。
在神经退行性疾病的小鼠模型中，RNAfix的gRNA在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的谷氨酸能神经元中实现了对目标致病蛋白的>70%的降低，并在单次系统性AAV给药后在小鼠大脑中实现了>50%的蛋白敲低。在第三种神经系统疾病中，RNAfix的gRNA在人神经元中实现了>90%的蛋白敲低，在小鼠大脑中实现了>60%的敲低。
RNAfix旨在实现“一次治疗，终身受益”的治疗方案，这一目标得到了在给药一年后小鼠大脑中仍能维持高效编辑的有力支持。
TruStable™ AAV生产平台：
Shape的TruStable™平台是一种完全稳定的AAV生产细胞系，与传统的瞬时转染方法相比，能够产生更高数量和质量的材料。
TruStable™生产细胞系产生的AAV比对照的三重转染系统多约15倍，包装百分比高出约3倍，经过最终纯化后，每单位细胞培养体积产生的材料量增加了约30倍。
体外活性结果表明，与三重转染相比，TruStable™生产的材料在4PL剂量反应曲线上限的活性约为其2倍。
TruStable™生产细胞系现在可以通过整合腺病毒L4辅助因子高效生产多种AAV血清型，这拓宽了该平台的适用性，并支持多样化AAV载体的高滴度、可重复生产。
