据韩媒5月28日报道，韩国共同民主党总统候选人李在明表示，“将加强罕见病及重症难治疾病治疗的国家保障。”

李在明候选人28日通过社交媒体表示：“患者及其家属不仅要承受病痛折磨，还要面对生计问题、孤立感和不安情绪。他强调，去年韩国罕见病患者达37万人，重症难治疾病患者达75万人。对他们而言，比疾病本身更难以承受的，是治疗药物缺失或价格高昂到难以负担。”

为减轻罕见病及重症难治疾病患者的治疗费用负担，李在明承诺，将逐步降低适用于罕见病及重症难治疾病的健康保险特别计算制度的个人负担比例，从目前的10%逐步下调。他还承诺，将逐步扩大罕见病药品的健康保险适用范围。

此外，李候选人强调：“将扩大通过罕见必需药品中心，紧急引进必需药品的规模，并推进支持国内制药企业。国家将承担责任，全力支持必需药品的供应。”

作为与中国同属大陆法系的后发国家，韩国具有较完善的医疗市场监管和医疗保障体系，且同样具有培育本土生物医药产业的雄心。韩国根据其立法系统、医疗经济模式、药品监管和医疗保障的特点，走通了适用于韩国自主环境下的罕见病立法路径。

· 在立法系统方面，韩国法律制度属于大陆法系，为立法法和判例法的混合制度。立法系统是单院制，由国民议会负责制定法律，总统具有否决权。为了适应人口老龄化下变化的医疗需求，韩国的医疗保健法规也在不断调整。

· 在医疗经济模式方面，韩国在鼓励进口医疗产品的同时推动研发和生产本国医疗产品。韩国政府致力于提高医疗保健服务的可及性和质量，并在2014年引入RSA解决高价药品可及性问题。

韩国的药品监管是由韩国食品药品管理局（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）来负责监督和管理食品、药品和医疗器械等产品的安全性和质量。MFDS是韩国政府机构，具有制定法规和标准的权力。

· 在医疗保障方面，韩国是全民医疗保险制度，由国家健康保险服务（National Health Insurance Service，NHIS）管理。医疗保险费用由被保险人和雇主共同分担，被保险人在使用医疗服务时需要承担一定比例的自费费用。另外，NHIS对药品具有定价权。

在这一背景下，韩国通过多部门协同，多渠道立法，以点及面，于近年出台综合全面的罕见病专项法律，全方位保障罕见病患者权益的同时鼓励了本土产业的创新发展。在立法过程中，韩国充分借鉴他国经验，找准突破口先解决了药物供应短缺的紧迫需求，再不断拓展直至出台罕见病专项法律。这一成就不但实现了对罕见病患者的充分保障，同时也促进了本土产业的发展。

经验一：紧跟时代，后发制人

继美国和日本颁布罕见病相关法律之后，韩国于2001年先修订了《药事法》明确孤儿药中心职责以解决供应问题，并陆续颁布了系统化管理的专项法律。尽管《罕见病管理法》迟至2015年方才颁布，但这一法案充分吸收了世界各国法规的成果，是一部完善详尽的罕见病患者权益保护的法规。

站在前人肩膀上，韩国针对罕见病的一系列立法工作，采各家之长，结合本国发展产业的需求，放宽了各类标准，有些措施甚至比美国还要激进:

· 罕见病及孤儿药界定：在韩国，如果一种疾病的发病人数少于两万人，且目前没有合适的治疗方法，或者药物用于治疗尚未开发出适当疗法的疾病，以及与现有替代疗法相比安全性或有效性明显提高的药物，可被认定为孤儿药。按照韩国的人口比例，这是相当宽松的标准。此外，韩国的孤儿药界定也不单一参考流行病学数据，也兼顾了对产业研发创新的理解。

· 研发资助：对于全球无药的孤儿药，韩国卫生福利部会为指定的公司、大学或其他研究机构提供2至3年的研发资助，资助范围主要涵盖早期研究，包括临床前研究和Ⅰ、Ⅱ期临床研究，以推动韩国本土孤儿药的研发。

· 审批优惠：在上市注册环节，孤儿药可享受优先审批和费用减免政策。常规新药审评费用最高可达 682.8万韩元，而孤儿药审评费用最高仅为375.6万韩元，减免近50%。

· 市场独占期：孤儿药拥有长达10年的市场独占期(长于美国的7年市场独占，直接对标了欧洲)，如果期间开发了儿童适应症，则可以再延长1年，相比普通药品，市场独占期总体上可延长4-7年，保障了药企的市场利益，鼓励企业投入孤儿药的研发和生产税收减免:上市后，孤儿药能享受增值税减免，普通企业可减免20%的所得税，中小企业可减免 30%的所得税。

经验二：部门协同，曲线救国

在韩国罕见病立法过程中，首先从最紧急的药物供应短缺入手，依据《民法》修订的方式发出孤儿药指定法规，设立孤儿药中心。基于两年实践经验后，再修订《药事法》以明确孤儿药中心的职责。

案例：法律支持孤儿药中心设立

罕见病用药的供应短缺是上世纪九十年代韩国最直接且紧急的问题，韩国为此采取了一系列的措施。1998年，韩国食品药品管理局（MFDS）首先发出孤儿药指定法规的通知，明确了孤儿药指定的标准（患者人数少于2万且医疗需求高），申请孤儿药指定的过程和审核申请的相关责任人。1999年，巧妙借助《民法》第32条有关非营利法人设立及许可：“涉及科学、宗教、慈善、艺术、社交或其他非盈利性目的协会或基金会，可以经有权机关许可成立为法人。”的规定，韩国食品药品管理局（MFDS）获准设立孤儿药中心（KOEDC），负责提供治疗罕见病患者的药物和因应用稀有且没有替代药物而需要紧急引进的药物，并收集和提供罕见病药物信息。

在两年的实践经验积累后，2001年，孤儿药中心（KOEDC）这一机构设置被纳入《药事法》。在第91条修订中明确规定: “设立韩国孤儿和基本药物中心，具体为设立了韩国孤儿和基本药物中心，负责提供有关孤儿药物和国家基本药物的信息，并负责这些药物的供应、包括药物的制备和剂量工作。”法条的修订明确了孤儿药中心的职责和政府对孤儿药中心的资助。孤儿药中心（KOEDC）作为药品经销商得到了更多法律上的支持，以提供罕见病患者所需的药品和服务。

继《药事法》解决药物供应问题之后，韩国采取了多项措施继续为罕见病患者提供全面保障。2001年起，国民健康保险（NHI）开始为低收入罕见病患者提供医疗经济援助。经过多年的实践经验积累，韩国于2015年正式颁布了《罕见病管理法》，以全面而系统地为罕见病患者提供保障。

该法案界定了罕见疾病及孤儿药的相关概念，并正式确立了罕见疾病管理制度及主要管理部门、明确了针对孤儿药的特殊研发激励措施、要求卫生福祉部（MHW）承诺加大对罕见病预防、诊断和治疗计划的研究与开发、定每五年发布一期《罕见疾病管理综合规划》、确立了罕见疾病患者医疗保障和资金援助的基本办法。

经验三：本土智造，自主发展