近日，Eton Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），Khindivi™（氢化可的松）口服溶液正式获批，用于5岁及以上儿童患者的肾上腺皮质功能不全替代治疗。Khindivi是美国首个且唯一获批的氢化可的松口服溶液，其上市将为患者提供更精准、便捷的给药选择。

Khindivi是一种浓度为1mg/ml的氢化可的松口服溶液，其剂型设计旨在解决传统片剂在儿童患者中的使用难题。该药物无需冷藏、混合或摇匀，是一种即用型口服液体制剂，能够提供更准确的剂量调整，尤其适用于吞咽困难或需通过胃管给药的患者。

相较于传统片剂，Khindivi的液体制剂避免了分药或碾碎药片的繁琐步骤，使剂量调整更加灵活，可满足不同患者的个体化需求。此外，其稳定的配方使其在储存和使用上更为便利，适合家庭及医疗机构使用。

肾上腺皮质功能减退症是一种罕见疾病，患者肾上腺无法产生足够的皮质醇。使用Khindivi治疗该适应症得到了其他批准的氢化可的松药物的安全性和有效性研究结果的支持，包括肾上腺皮质功能减退症儿科患者的支持性药代动力学和安全性数据。Khindivi是一种皮质类固醇，皮质类固醇常见不良反应包括体液潴留、葡萄糖耐量改变、血压升高、行为和情绪变化、食欲增加和体重增加。

Khindivi未获准用于5岁以下儿科患者。该药含有非活性成分聚乙二醇400、丙二醇和甘油，这些成分会大量全身吸收。这些非活性成分单独或联合使用可能会增加所有儿科患者的血浆渗透压，尤其是在5岁以下儿科患者中，因为这些患者的乙醇脱氢酶成熟不完全。

据Eton估计，美国5至17岁的肾上腺功能不全患者超过5000人。公司预计，口服溶液和口服颗粒制剂Alkinidi Sprinkle的联合年销售额峰值将超过5000万美元。这一预测反映了市场对精准、便捷的氢化可的松替代治疗方案的强烈需求。

Khindivi的获批标志着肾上腺皮质功能不全治疗领域的重要进展，尤其是对于儿童患者而言，其液体制剂提供了更精准、便捷的给药方式。随着Khindivi的商业化启动，预计将有更多患者受益于这一突破性疗法。