艾伯维今天宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准瑞福®（乌帕替尼缓释片）用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成人患者。该批准距其在美国和欧盟获批仅一个多月，这使得瑞福®（乌帕替尼缓释片）成为目前中国首个且唯一获批用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成年患者的口服JAK抑制剂。该疾病已被纳入我国《第二批罕见病目录》。

GCA是一种免疫介导炎症性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中型动脉发炎。GCA通常影响50岁以上的患者，最常见于70至80岁年龄段。巨细胞动脉炎患者常面临不可逆的视力丧失、心血管并发症和慢性疼痛等严重疾病负担，并且严重影响他们的生活质量和生活自理能力。

国家药品监督管理局的批准是基于3期SELECT-GCA试验数据，该试验结果近期发表于《新英格兰医学杂志》。试验数据显示，与安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案相比，瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案在该试验中达到了主要终点和关键次要终点。

3期SELECT-GCA试验的主要终点结果显示：

• 持续缓解a：接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案的患者中，46.4%在第52周时实现了持续缓解，而接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中这一比例为29.0%（p = 0.002）。

关键次要终点包括：

• 减少疾病复发：接受瑞福15mg联合26周糖皮质激素减量方案的患者中，34.3%在第52周前至少经历了一次疾病复发，而接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中这一比例为55.6%（p = 0.001）。

   

• 降低累积糖皮质激素暴露量：在52周内，接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案的患者的累积糖皮质激素暴露量显著低于接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者（中位暴露量分别为1615mg和2882mg；p < 0.001）。

   

• 持续完全缓解b：接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案的患者中，37.1%在第52周前实现了持续完全缓解，而接受安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中这一比例为16.1%（p < 0.001）。

在这项为期52周的安慰剂对照试验期间，瑞福（乌帕替尼缓释片）的安全性特征与其它已获批适应症中观察到的结果总体一致。在接受瑞福15毫克联合26周糖皮质激素减量方案治疗的患者与安慰剂联合52周糖皮质激素减量方案的患者中，严重不良事件发生率相近。瑞福15毫克组严重感染发生率为5.7%，安慰剂组为10.7%。在特别关注的不良事件方面，两组恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌除外）发生率相当（瑞福15毫克组1.9% vs 安慰剂组1.8%），静脉血栓栓塞发生率相近（瑞福15毫克组3.3% vs 安慰剂组3.6%）。瑞福15毫克组未出现裁定确认的主要不良心血管事件（MACE），而安慰剂组报告了两例。共报告4例治疗期死亡病例，安慰剂组与瑞福15毫克组各两例。瑞福组的两例死亡中，一例归因于新冠病毒感染，另一例经裁定死因不明。

该适应症分别在今年2月和4月份获得EMA和FDA批准。此次全球同步获批，彰显了国家药监局始终以患者为中心的核心理念。