6月04日，罗氏公司宣布欧盟委员会（EC）已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，Evrysdi（5 mg）片剂是首款治疗SMA的片剂药物。

Evrysdi 的活性成分是利司扑兰（risdiplam），它是一种小分子药物，能够促进大脑中全长且具有功能的 SMN 蛋白的生成。SMN 蛋白（又称运动神经元存活蛋白）在 DNA 修复、细胞应激管理和维持神经肌肉整体功能方面发挥着关键作用。而在 SMA 患者中，编码 SMN 蛋白的基因通常发生突变，导致蛋白表达功能异常。

Evrysdi 早在 2020 年就已获批，但当时是口服溶液剂型，且需医护人员调配后供患者使用，患者需在饭后通过口服注射器每日给药一次。

Evrysdi新的5毫克片剂版本——大约6.5毫米大小——消除了以往困扰患者和护理人员的冷链要求和重新配制步骤。它可以整片吞服或分散于水中，可随餐或空腹服用，并可在室温下储存。

市场分析师认为，尽管这看似是一个微小的剂型变化，但此项进展可能使Evrysdi的潜在市场扩大约15-20%，并大幅降低与物流相关的运营费用。

该片剂配方尤其针对成年患者和新兴市场，在这些地区，冷链储存是一个重大的治疗障碍。专家预计，仅在上市第一年，该片剂就能占据现有欧洲成人和青少年患者群体约30%的市场份额，可能在全球范围内为已接受治疗的18,000名患者之外，再增加约4,000名新患者。

在SMA治疗的竞争格局中，Evrysdi是唯一的非侵入性疾病改善治疗药物，其竞争对手包括渤健（Biogen）的Spinraza（每四个月鞘内注射一次）和诺华（Novartis）的Zolgensma（一次性基因疗法）。

Spinraza在2024年的销售额约为17亿美元，但尽管进行了高剂量生命周期管理努力，仍面临4%的同比下降。Zolgensma的销售额约为12亿美元，由于支付方抵制和生产限制，销售额下降幅度更大，达到14%。Evrysdi（利司扑兰），2024年销售额为16.31亿瑞士法郎（约合18.04亿美元），同比增长18%。

Evrysdi片剂配方的便捷优势可能会进一步削弱Spinraza的地位，尤其是在鞘内注射存在挑战的成人市场。