6月5日，基因疗法开发公司Ocugen宣布已签署一份具有约束力的条款清单，已谈判并签署一份许可协议，将其新型修饰基因疗法OCU400在韩国的独家权利授予韩国一家在制药和医疗保健领域具有深厚实力的领先企业，预计该协议将在未来60天内完成。

根据许可协议，Ocugen将获得高达1,100万美元的前期许可费用和近期开发里程碑付款。此外，OCU400在韩国商业化后的前10年内，Ocugen还将获得至少1.5亿美元的销售里程碑付款，并享有25%的净销售额特许权使用费。Ocugen将根据供应协议的条款负责OCU400的生产和供应。

OCU400（AAV5-hNR2E3）是一款针对视网膜色素变性（RP）的基因疗法，通过AAV5载体递送核激素受体NR2E3基因修复视网膜细胞功能网络，适用于不同种基因突变引起的RP患者。

其临床数据显示OCU400 疗法显示出持续的安全性和耐受性。与基线相比，受试者在视网膜下给药后12个月，接受治疗的眼睛的疗效终点如多亮度迁移率测试 （MLMT）、最佳矫正视力 （BCVA） 和低亮度视力 （LLVA） 均有所改善。治疗相关的严重不良事件较为罕见，且主要与手术并发症相关。

今年1月，1/2 期 OCU400 临床试验的 2 年安全性和有效性数据显示与未接受治疗的对侧眼睛相比，接受 OCU400 治疗的眼睛的低亮度视力 (LLVA) 显著提高了 2 行（ETDRS 视力表上的 10 个字母）。这个2年实验的、基因无关的治疗效果在所有受试者中均具有统计学意义（p=0.01），从而验证了 OCU400 这种疗法是一种与基因无关的作用机制。

5月，Ocugen公司在ARVO 2025和世界视网膜大会两大国际眼科盛会上宣布，其基因修饰疗法OCU400针对视网膜色素变性（RP）的III期临床试验（LiMeliGhT）进展迅速，计划在2026年上半年提交生物制剂许可申请（BLA）。

数据显示，韩国目前约有15000名RP患者，且缺乏获批治疗方案。OCU400若成功上市，有望成为该国首款基因疗法，并助力合作方成为基因治疗领域领导者。