6月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）举行了一场高规格的细胞和基因治疗（CGT）圆桌会议。会上，HHS部长肯尼迪宣布了一项重要消息：FDA将探索加快针对罕见病治疗的审批方法。这一声明暗示了美国监管优先事项可能发生的转变，其核心目标是满足深受罕见疾病困扰的患者群体尚未被满足的迫切医疗需求。

此次会议阵容强大，汇聚了美国卫生监管体系的最高层官员，包括美国卫生与公众服务部（HHS）部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）、FDA局长马丁·马卡里博士（Dr. Martin Makary）、美国国立卫生研究院（NIH）所长杰伊·巴塔查里亚博士（Dr. Jay Bhattacharya）、医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）负责人穆罕默德·奥兹博士（Dr. Mehmet Oz），以及FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任维奈·普拉萨德博士（Dr. Vinay Prasad）。此外，23位来自CGT领域的顶尖学术和产业专家也出席了会议。

据报道，推动FDA考虑放松CGT监管的因素主要有两点。首先是对来自中国日益激烈的竞争的担忧。近年来，中国在CGT领域的研发和临床实力突飞猛进，已成为全球研发大国，这在美国引发了强烈的危机感。会议中，“我们实验室中的发现常常在中国或其他地方进行临床研究”这一主题被反复提及，多位与会者表达了对于中国可能在该领域占据领导地位的忧虑。

其次，近期美国一例婴儿接受定制基因编辑治疗的案例引发了监管反思，凸显出现有体系在应对极端紧急和个性化医疗需求时的局限性。ARM（生物技术创新组织）首席执行官蒂姆·亨特（Tim Hunt）指出，过去许多公司因对FDA的审批过程感到沮丧而转向其他国家寻求机会。与会专家强调，“对于超罕见疾病而言，时间就是生命”。

在探讨解决方案时，宾夕法尼亚大学著名免疫学家、被誉为“CAR-T之父”的卡尔·琼博士（Dr. Carl June）特别提到了中国的监管模式。他提议借鉴中国的“双轨制”：研究者发起的临床试验（IIT）只需向机构审查委员会（如中国的卫健委）备案并审核后即可启动；后续若希望转化为商业化产品，则可转入新药临床试验申请（IND）注册轨道，接受更严格的监管部门审查。

琼博士指出，这种双轨模式在鼓励创新的同时，增加了研究的灵活性，并能通过药企合作资助或科研课题经费等多元化资金来源推动项目进展。他认为，正是这种特殊的监管环境助力中国成为全球细胞治疗研发大国。琼博士一针见血地指出美国当前面临的挑战：“为什么越来越多的研究人员选择在海外进行试验？简而言之，美国的流程变得太慢、成本太高、灵活性太差，而其他国家的流程让创新变得更容易。”

此次会议释放的监管改革信号，极大地提振了市场信心。会议结束后，美国多家细胞与基因治疗公司的股价应声大涨。