近日，Sobi公司宣布，美国FDA已批准Gamifant（emapalumab）的扩展适应症申请，用于治疗确诊或疑似Still病（包括系统性幼年特发性关节炎，sJIA）中合并噬血性淋巴组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS）的成人及儿童（包括新生儿）患者，这些患者对于糖皮质激素治疗无效、不耐受或为MAS复发患者。根据新闻稿，Gamifant是美国FDA批准用于治疗Still病中成人及儿童MAS患者的首款疗法。

斯蒂尔病 (Still′s disease) 是一种系统性自身炎症性疾病，以高热、皮疹、关节痛或关节炎为临床特征。其最严重的并发症之一是巨噬细胞活化综合征 (MAS)，这是一种由免疫系统过度激活和细胞因子风暴引起的危及生命的疾病。长期以来，这类患者缺乏有效的靶向治疗手段，临床治疗大多局限于大剂量糖皮质激素，效果差强人意且伴随严重副作用。

此次批准基于两项关键性研究的汇总数据（包括一项3期试验和NI-0501-06研究）。在接受治疗的患者中，54%（21/39）在第8周达到完全缓解，82%（32/39）实现了临床MAS缓解。整体安全性和耐受性与既往临床研究保持一致。在Still病相关HLH/MAS患者中，最常见的不良事件（发生率≥20%）为病毒感染（包括巨细胞病毒感染或再激活）和皮疹。Gamifant是一种阻断干扰素γ（IFNγ）的抗体药物。根据新闻稿，该疗法曾获FDA批准用于治疗对常规HLH治疗无效、复发或进展的成人及儿童原发性HLH患者。

Gamifant是一种干扰素γ（IFNγ）单抗，通过精准中和IFNγ——这一引发MAS患者“炎症风暴”的核心细胞因子，从源头抑制过度免疫反应。

MAS作为HLH的一种形式，是斯蒂尔病等风湿性疾病中一种极其凶险的并发症。其核心机制是γ-干扰素 (IFNγ) 的过度表达，引发剧烈的全身性“炎症风暴”，可迅速导致多器官衰竭甚至死亡。此前，临床上主要依赖大剂量糖皮质激素等非特异性免疫抑制剂，不仅疗效有限，且副作用显著。值得关注的是，这是FDA批准的首款专门针对MAS的疗法，标志着该领域治疗模式的重大突破。