美国马萨诸塞州剑桥——2025年6月25日,渤健公布了在研反义寡核苷酸(ASO)药物salanersen(BIIB115/ION306)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的1期研究顶线结果。该药物与SPINRAZA®(诺西那生)具有相同的作用机制,但通过优化设计实现了更强效力,有望达成高效治疗且仅需每年给药一次的目标。
本次针对既往接受过基因治疗的SMA患者开展的1期研究中期分析,旨在为是否推进salanersen进入注册研究提供依据。研究显示,每年给药一次的40mg与80mg两个剂量组均表现出良好的耐受性,并通过神经丝蛋白水平降低证实了神经退行性病变的显著减缓。探索性临床结局数据表明,患者在治疗一年后获得具有临床意义的功能改善,并达到世界卫生组织(WHO)运动里程碑的新标准。这些数据已在加州阿纳海姆由Cure SMA组织举办的“SMA研究与临床护理大会”上公布。
渤健目前正与全球卫生监管部门就3期研究方案的设计进行沟通。该药物的全球研发、生产及商业化权益由渤健从Ionis制药公司获得授权,其原始发现者为Ionis。
点击“阅读原文”获得更多信息。