7月7日，KalVista Pharmaceuticals宣布Sebetralstat（商品名：Ekterly）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。该药物是第一个获批用于按需治疗HAE的口服药物。

Sebetralstat是一种新型口服血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂，旨在通过抑制因C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍导致的PKK-激肽系统过度激活来减少全身组织肿胀的发生，从而实现治疗HAE的目的。

FDA此次批准是基于III期KONFIDENT研究的积极数据。结果显示，Sebetralstat（300mg和600mg）组的症状缓解开始时间显著快于安慰剂组（1.61h vs 1.79h vs 6.72h），发作严重程度降低时间快于安慰剂组（9.27h vs 7.75h vs >12h）。此外，Sebetralstat组症状完全消退的时间也更快，300mg和600mg剂量组24h内症状完全消退的患者比例分别为42.5%和49.5%，安慰剂组为27.4%。

此外，KONFIDENT-S研究显示，患者从HAE发作确认到接受Sebetralstat治疗所需等待的中位时间仅为10min。

在Sebetralstat获批之前，全球已有5款药物获批用于治疗HAE，包括达那唑（赛诺菲）、Berinert（CSL）、艾替班特（武田/赛诺菲）、艾卡拉肽（武田/赛诺菲）、Ruconest（Pharming），但这些药物均为静脉注射或皮下注射制剂。此外，全球共有5款药物用于预防HAE发作，其中仅Berotralstat（BioCryst Pharmaceuticals）为口服药物，但大多数HAE患者在长期预防治疗后仍会继续在不可预测的情况下发作，并且需要接受按需治疗药物治疗。

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