近日，美国食品药品监督管理局（FDA）推出了一项新的试点计划，旨在加速罕见病治疗药物的开发。该计划名为“局长国家优先审批券”（Commissioner’s National Priority Voucher，CNPV）计划，通过为符合条件的药物申请提供优先审评券，激励制药公司解决未满足的医疗需求。这一计划旨在将药品审评时间从常规的10到12个月大幅缩短至1到2个月。

根据CNPV计划，开发符合特定罕见或复杂病症标准药物的公司可以获得一张券，用于加快未来药物申请的审查。FDA已经明确了资格要求，其中包括证明所提出的治疗方案针对一种目前尚无治疗替代方案的严重病症。

新的 CNPV 流程召集来自 FDA 各办公室的专家进行团队审查，而非像以往那样将药品申请发送到多个 FDA 办公室进行审核。临床信息将由医生和科学家组成的多学科团队进行审查，该团队将对提交的信息进行预审，并召开为期一天的「肿瘤委员会式」会议。  

FDA 计划在该计划实施的第一年向符合美国国家重点的公司提供有限数量的审批券。除了享受该计划的优惠外，如果使用审批券的产品符合加速审批的适用法律要求，FDA 还可能授予加速审批。新的审查计划还将包括在整个流程中加强与申办方的沟通。

CNPV是一个全新的、独立的审评加速通道，不会取代现有的优先审评（Priority Review）、优先审评券（PRV，可转让和交易）、快速通道（Fast Track）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）或加速批准（Accelerated Approval）等机制。

申请人必须提供证据证明其产品的潜在临床益处。该机构计划随着时间的推移评估该试点计划的有效性，并确定其对促进服务不足患者群体药物开发的影响。