杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，其创新药物Garadacimab（一种FXIIa抑制剂单克隆抗体）的中国上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心正式受理，该药物拟用于遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防治疗。

遗传性血管性水肿(HAE)是一种具有潜在致命风险的罕见遗传病，临床表现为皮肤和黏膜下组织突发性、反复性水肿。该病可累及腹部、喉部、面部及四肢等多个部位，其中喉头水肿导致的窒息是患者面临的最大生命威胁。全球流行病学数据显示，HAE的患病率在五万分之一到万分之一之间，但我国目前尚未建立完整的疾病流行病学数据库。

作为全球首个靶向凝血因子XIIa(FXIIa)的预防性治疗药物，garadacimab开创了HAE治疗的新模式。该药物采用创新的每月一次皮下注射给药方案，配合预充式自动注射器可实现15秒快速给药，大大提升了治疗便捷性，适用于12岁及以上患者群体。其独特的作用机制在于精准抑制FXIIa这一关键靶点，从源头阻断HAE发作的病理级联反应。

在一项为期6个月的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究（VANGUARD [NCT04656418]）评估了Andembry预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的疗效的研究中，每月需要按需治疗的HAE发作率和每月中度或重度HAE发作率作为次要终点进行评估。与安慰剂相比，Andembry每月需要按需治疗的HAE发作率降低了91.2%，Andembry每月中度或重度HAE发作率降低了93.6%。

该药物已在美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、瑞士、阿联酋等国家和地区获得上市许可。