根据美国食品药品监督管理局（FDA）官网信息，2025年6月，FDA批准了4款治疗罕见病的新药，分别用于治疗：遗传性血管性水肿、天疱疮、尿黑酸尿症以及斯蒂尔病相关巨噬细胞活化综合征。
遗传性血管性水肿
适应症：遗传性血管性水肿
商品名：ANDEMBRY
研发公司：杰特贝林（CSL）
6月16日，CSL生物制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ANDEMBRY(garadacimab-gxii)用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。根据其新闻稿显示，ANDEMBRY是首个通过靶向因子XIIa（FXIIa）来预防HAE发作的单克隆抗体，提供每月一次的皮下注射方案。该药物采用无柠檬酸盐配方，能通过自动注射器在15秒内完成给药。
ANDEMBRY是CSL首个获得FDA批准的自主研发重组单克隆抗体，旨在以独特的方式抑制血浆蛋白FXIIa。FXII是HAE通路中第一个被激活的蛋白质，可启动导致HAE发作的级联反应。通过靶向激活的FXIIa，与其他靶向下游介质的HAE疗法相比，ANDEMBRY可从顶部抑制该级联反应。
此前，该药物已在多个国家获得上市许可，包括澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿拉伯联合酋长国。
尿黑酸尿症
适应症：尿黑酸尿症
商品名：Harliku
研发公司：Cycle制药
6月19日，Cycle制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Harliku(nitisinone，尼替西农)2mg片剂，用于降低尿黑酸尿症成年患者的尿液尿黑酸。Harliku是第一个也是唯一一个经FDA批准的尿黑酸尿症治疗药物。
据Cycle称，尼替西农是酪氨酸分解代谢中的第二种酶4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的强效抑制剂，可显著降低尿黑酸的生成。
大疱性类天疱疮
适应症：大疱性类天疱疮
商品名：Dupixent
研发公司：再生元和赛诺菲
6月20日，再生元和赛诺菲联合宣布美国FDA已批准Dupixent(dupilumab，度普利尤单抗)用于治疗大疱性类天疱疮(BP)成年患者。新闻稿指出，这是全球第一个治疗BP的靶向药物。
BP是一种慢性、衰弱和复发性皮肤病，具有潜在的2型炎症，通常发生在老年人群中。其特征是剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛。水泡和皮疹可在身体大部分部位形成，并导致皮肤出血和结痂，从而使患者更容易受到感染，影响其日常功能。
Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，能够抑制白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）信号通路。它已在全球60多个国家和地区获得一种或多种适应症的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、伴鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸性食管炎、结节性瘙痒症、慢性自发性荨麻疹及慢性阻塞性肺病。全球有超过100万名患者正在接受Dupixent治疗。Dupixent旨在靶向两种关键炎症细胞因子——白细胞介素-4和白细胞介素-13，从而减轻此类患者的2型炎症。
斯蒂尔病巨噬细胞活化综合征
适应症：斯蒂尔病巨噬细胞活化综合征
商品名：Gamifant
研发公司：Sobi生物制药
6月28日，Sobi生物制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Gamifant(emapalumab-lzsg，依帕伐单抗)用于治疗已知或疑似斯蒂尔病的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)/巨噬细胞活化综合征(MAS)成人和儿童（新生儿和老年人）患者，包括系统性幼年特发性关节炎(sJIA)，对糖皮质激素反应不足或不耐受，或复发性MAS。
emapalumab-lzsg是唯一获批的抗干扰素γ(IFNγ)单克隆抗体。旨在通过结合并中和IFNγ发挥作用。当IFNγ分泌失控时，体内会出现炎症反应。该药物适用于静脉输注，给药时间超过一小时。
Gamifant已在美国获批用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)的成人和儿童（新生儿及以上）患者，这些患者病情顽固、复发或进展，或对常规HLH疗法不耐受。
