中国上海，2025年9月5日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液的注册类临床研究（CTR20252461）在中国医学科学院北京协和医院神经科戴毅主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。

本研究是一项开放、单次给药的注册类临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁杜氏肌营养不良（DMD）男孩中的安全性和有效性。BBM-D101注射液使用了拥有自主知识产权的工程化衣壳，预期肌肉组织转导效率更高。其给药剂量低于国外已上市的同类重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。此前，BBM-D101注射液已于2024年7月开展研究者发起的临床研究（IIT），至今已经完成6例男孩受试者给药，获得了良好的安全性和疗效数据。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“本次首例受试者的顺利给药，是信念医药在基因治疗领域攻坚神经肌肉系统疾病的重大突破！该药物依托创新的亲肌肉组织的工程化衣壳，以期让重组抗肌萎缩蛋白在全身肌肉组织中高效、持久表达，从根源上治疗DMD。我们衷心感谢参与本次研究的孩子及其家庭、临床合作者、监管机构和整个项目团队的通力协作，信念医药也会继续努力，争取早日为中国DMD人群提供全新的治疗方案。”

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者¹，其中，近30%的患者为新发基因突变²。在中国，估算全国患者约7万人³。在美国，其患者人数预估少于5万人⁴。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命⁵，临床亟需创新治疗方案。

关于BBM-D101注射液

BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化rAAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液的生产在信念医药商业化生产基地完成，生产过程和产品质量符合中国、美国《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）；2025年1月，BBM-D101注射液IND获得美国国家药品监督管理局（FDA）批准；2025年4月，BBM-D101注射液IND获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准；2025年8月，BBM-D101注射液用于治疗DMD的注册临床研究完成首例受试者给药。