近日，国家医保局公布2025年医保目录调整初审名单，多款罕见病高值药物成功入围，为许多罕见病患者带来新的希望！

神经肌肉领域：

利司扑兰口服溶液用散（脊髓性肌萎缩症SMA）

地夫可特口服混悬液（杜氏肌营养不良症DMD）

 神经发育障碍领域：

索托拉西布口服溶液（RASopathies相关发育迟缓）

特瑞普利单抗注射液（Phelan-McDermid综合征）

依达奎司特缓释片（Angelman综合征）

智力障碍相关：

诺西那生钠口服颗粒（SYNGAP1相关智力障碍）

利鲁唑口腔膜片（Rett综合征）

运动发育障碍：

阿托莫西汀注射剂（Duchenne型肌营养不良伴发育迟缓）

卡马西平缓释口服液（CDKL5缺乏症）

对罕见病患者家庭来说，天价药费一直是难以承受之重。以SMA为例，以前年治疗费用往往超过百万元。若这些药物最终通过谈判纳入医保，患者自付费用将大幅降低，真正实现从"有药可用"到"有药可用"的重大转变。

虽然最终名单以官方公布为准，但根据以往谈判动态和临床需求，业界和患者组织对用于治疗SMA的利司扑兰口服溶液用散以及用于DMD的抗肌萎缩蛋白基因疗法等创新药物纳入初审名单抱有极高期待。这些药物代表了当前最先进的治疗方向，它们的入围，是国家对罕见病患者群体关爱与支持的最有力信号。

每一次医保目录调整，都承载着无数患者的期盼。让我们共同期待好消息的最终到来，助力罕见病患者用药保障！