01  诺华「伊普可泮」新适应症在华获批

9 月 10 日，诺华宣布，补体因子 B 抑制剂伊普可泮（iptacopan）再次获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，新增适应症为 “原发性 IgA 肾病”。伊普可泮能够显著降低因补体替代途径过度激活所导致的蛋白尿，为成人患者提供了首个口服的、基于非免疫抑制机制的精准治疗选择。

02  英国 NHS 首次报销 LHON 新药

9 月 10 日，英国国家医疗服务体系（NHS）宣布将 Santhera 公司的艾地苯醌（idebenone）纳入报销范围，用于治疗 Leber 遗传性视神经病变（LHON）。该药通过优化线粒体电子传递过程，可使部分患者的视功能得到稳定或改善，英国约2000 例 LHON 患者有望从中获益。

03  Ionis ASO 疗法获 FDA 突破性疗法认定

9 月 9 日，Ionis Pharmaceuticals 宣布，其 RNA 靶向药物 ION582（反义寡核苷酸）被授予突破性疗法资格，适应症为天使综合征（Angelman syndrome）。针对该药的 Ⅲ 期临床研究 HEAL 已经启动，计划在全球招募约 200 例患者，以评估一次性鞘内给药对患者运动、认知以及癫痫症状的改善作用。

04  Teva α- 突触核蛋白寡聚体抑制剂获快速通道

9 月 9 日，Teva 宣布，emrusolmin（TEV - 56286）获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格，用于治疗多系统萎缩（MSA）。该小分子能够选择性地结合病理性 α - 突触核蛋白寡聚体，阻断其在细胞间的传播。正在进行的 Ⅱ 期试验预计在 2026 年公布关键数据。

05  RGX - 121 一次性基因疗法提交 MPS II 关键数据

9 月 5 日，REGENXBIO 宣布，其AAV9 基因疗法 clemidsogene lanparvovec（RGX - 121）已向 FDA 递交Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ 期 CAMPSIITE 试验的长期随访数据，以支持用于 II 型黏多糖贮积症（亨特综合征）生物制品许可申请（BLA）。若获批，它将成为首款针对 IDUA 酶根源、只需一次性给药的 MPS II 疗法。

06  武田「维因止」覆盖血管性血友病全年龄段

9 月 5 日，武田宣布，重组血管性血友病因子 VONVENDI®（维因止）获得 FDA 扩大适应症批准：

用于成人 1型 / 2 型血管性血友病（VWD）的常规预防，以降低出血发作频率；

用于儿科患者（≥1 岁）的按需治疗及围手术期出血管理。

至此，维因止实现了从儿童到成人、从按需治疗到预防的血管性血友病全场景覆盖。