近日，渤健（Biogen）与Stoke Therapeutics近日联合公布反义寡核苷酸（ASO）药物zorevunersen针对Dravet综合征的1/2a期临床试验长期数据。该药物通过增强SCN1A基因非突变拷贝功能，提升脑细胞中NaV1.1蛋白表达，旨在从根源改善这一严重遗传性癫痫的病理机制。目前，zorevunersen已获FDA突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定及欧美孤儿药资格，其差异化作用机制为Dravet患者提供了全新治疗希望。

长期疗效与安全性数据亮眼

最新分析显示，接受zorevunersen治疗的患者在两年随访中展现出持续改善。与自然病史研究中患者几乎无改善的情况不同，zorevunersen组患者在认知、行为及生活质量指标上均显著提升。三年开放标签扩展（OLE）研究进一步证实，95%的患者整体临床状况改善，且癫痫发作频率持续降低。安全性方面，药物耐受性良好，主要不良反应为脑脊液蛋白升高（发生率44%），但未伴随临床症状，仅1例患者因此停药。研究还显示，初始采用70mg剂量后接45mg维持方案的患者疗效尤为突出，目前该方案正在3期EMPEROR研究中验证。

瞄准罕见病治疗蓝海

根据合作协议，Stoke保留美国、加拿大及墨西哥的独家权益，渤健则主导其他地区商业化。此次数据强化了双方推进全球3期研究的信心。Dravet综合征全球患者约3.8万人，传统抗癫痫药物仅能部分控制症状，而zorevunersen通过恢复蛋白表达实现疾病修饰，有望填补未满足临床需求。若后续研究顺利，该药物或成为首个延缓或逆转疾病进展的靶向疗法，重塑Dravet治疗格局。

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