01UCB「卓倍可」落地中国，gMG步入皮下5秒时代

10月11日，优时比（UCB）宣布，国家药监局已核准泽卢克布仑钠（商品名：卓倍可）的上市申请，联合标准治疗用于抗AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。

gMG是一种罕见、慢性、高度异质性自身免疫病，神经肌肉接头传导“堵车”是其核心症结。卓倍可凭借“双位点C5抑制+皮下自注”两大标签，成为全球首款可实现居家5–8秒完成给药的补体抑制剂，彻底告别静脉输注与频繁医院往返，为患者夺回疾病主导权。

02 Spruce Biosciences「TA-ERT」获FDA突破性认定

10月9日，Spruce Biosciences宣布完成5000万美元（约3.56亿元）私募融资，全部用于加速Tralesinidase Alfa（TA-ERT）治疗黏多糖贮积症IIIB型的国际多中心临床。该酶替代疗法不久前被FDA授予突破性疗法资格，上市倒计时正式拨向2026年。

03 AviadoBio囊获星明优健AAV光遗传学疗法海外权益

10月9日，AviadoBio与星明优健（UgeneX）就UGX-202达成独家选择权及全球许可协议。UGX-202是一款临床阶段AAV光遗传学候选产品，主攻视网膜色素变性（RP），第二款未披露适应症预计年底进临床。一旦行权，UgeneX最高可斩获4.13亿美元里程碑+销售提成，刷新国内RP管线出海纪录。

04 IPF“十载破冰”：林格殷格翰「那米司特片」获FDA批准上市

10月8日，FDA宣布批准勃林格殷格翰小分子片剂Jascayd（nerandomilast，那米司特）用于特发性肺纤维化（IPF），打破该领域十余年无新药的僵局。IPF已被纳入中国罕见病目录，五年生存率低于多种实体瘤。Jascayd的获批为“蜂窝肺”患者带来全新抗纤维化利器。

05 JCR制药JUST-AAV平台实现CNS/肌肉精准投递

10月7日，在第32届欧洲基因与细胞治疗学会年会（ESGCT）上，日本JCR制药公布其JUST-AAV衣壳工程平台最新数据：新型衣壳可在显著降低肝脏暴露的同时，高效转导中枢神经系统与骨骼肌，为神经肌肉疾病基因治疗递送瓶颈提供破局方案。

06 雷特综合征迎来“加速器”！TSHA-102斩获FDA突破性疗法认定

Taysha Gene Therapies近日宣布，其scAAV9基因疗法TSHA-102获FDA授予突破性疗法资格，并与FDA就III期关键试验设计达成一致。该疗法通过鞘内给药靶向MECP2突变，有望为女性高发罕见病——雷特综合征带来颠覆性治疗选择。

07 Trogenix押注胶质母细胞瘤“first-in-class”管线

10月6日，英国Trogenix完成7000万英镑（约9500万美元）A轮融资，剑指胶质母细胞瘤等侵袭性实体瘤。资金将用于加速多条first-in-class疗法的临床转化，为“最恶脑瘤”患者争取更多生窗。

08 NPI-001片斩获FDA突破性认定，RP赛道再升温

10月2日，Nacuity Pharmaceuticals宣布，其口服NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）片获FDA突破性疗法资格，用于延缓视网膜色素变性（RP）视力衰退。NPI-001通过靶向氧化应激机制，有望成为首个居家口服的RP疾病修饰药物。

09 Opus Genetics AAV基因疗法一年数据亮眼

《Molecular Therapy》最新刊发：Opus Genetics联合宾夕法尼亚大学及费城儿童医院完成的OPGx-001（AAV8-LCA5）I期临床显示，3名LCA5相关莱伯先天性黑蒙症患儿视网膜下注射后一年，视锥细胞功能显著改善且安全性良好。LCA5-LCA因伴随早期光感受器变性曾被视作“基因治疗禁区”，该研究首次证实其可被AAV疗法“驯服”。