基因治疗领域虽已诞生了一些革命性疗法,但也面临着诸多挑战。AAV衣壳的生产成本高昂,导致相关疗法往往标价数百万美元。在改造该病毒以更高效靶向身体特定部位方面的进展缓慢。加之一些疗法的疗效有限,以及持续存在的安全性问题(包括少数死亡病例),已导致部分投资者和制药公司放弃这项技术。
渤健此前仍在进行基因疗法研发的事实可能让一些人感到意外。2023年4月,Chris Viehbacher担任CEO不到六个月时,公司曾宣布将"降低"其临床前基因疗法项目的优先级,作为退出高风险神经科学项目的一部分。
但渤健并未完全放弃其早期基因疗法研发工作。公司继续致力于开发能更有效将基因递送到神经系统的新型AAV衣壳。就在今年5月,公司的科学家还参加了一个重要的基因疗法会议,并介绍了旨在穿越血脑屏障的新型病毒载体的设计。
在那次会议之后,渤健研发负责人Jane Grogan于5月底在公司总部接受Endpoints采访时表示,她相信"基因疗法未来将成为患者治疗方案的一部分",但在新型病毒衣壳方面仍"有很多问题需要解决"。她补充说,渤健有兴趣寻找合作伙伴来继续这项工作。
Grogan在发给Endpoints的电子邮件声明中表示,公司正在将资源导向"最有可能为患者带来更好疗效的治疗模式和药物"。她补充说,渤健仍然"坚定不移地致力于罕见病和遗传性疾病领域"。
渤健在AAV衣壳方面的部分工作是通过2021年与位于华盛顿州温哥华的初创公司Capsigen的合作开展的。渤健告诉Endpoints,与Capsigen的合作已于2023年结束,作为其首次降低基因疗法优先级计划的一部分。Capsigen自那以后未宣布任何新的融资或合作伙伴关系,其创始人未回应关于公司现状的询问。