10月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）所开发的小分子片剂Jascayd（nerandomilast，那米司特片）上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。根据FDA，这是十多年来获批治疗IPF的首个新疗法。

Jascayd是首个且唯一获批用于该适应症的选择性磷酸二酯酶4B抑制剂。这是一种全新的作用机制药物，兼具抗纤维化和免疫调节效应，从而减缓特发性肺纤维化患者的肺功能下降。

FDA的批准基于两项临床试验数据：FIBRONEER™-IPF(NCT05321069)和第二项临床试验(NCT04419506)。FIBRONEER™-IPF试验的主要终点是评估第52周时患者用力肺活量（FVC是肺功能的一项测量指标）较基线的绝对变化（单位为mL）。与安慰剂相比，nerandomilast显著减缓了FVC的下降。具体而言，接受nerandomilast 18mg或者9mg治疗的患者调整后的平均FVC下降值分别为-106mL和-122mL，而安慰剂组为-170mL。此外，与安慰剂相比，接受nerandomilast 18mg的患者观察到了早期且持续的治疗效果，FVC较基线的变化曲线随着时间的推移持续分离。

IPF是较常见的进行性纤维化性间质性肺疾病之一，已被纳入我国罕见病目录。其致死率高于多种类型的癌症，五年生存率低于前列腺癌、女性乳腺癌和结肠癌。IPF显著影响患者的生活质量，且半数患者在确诊后五年内因病去世。在IPF中，导致肺纤维化的根本原因尚不明确。IPF的症状和体征包括持续性干咳、呼吸急促、疲劳以及杵状指（手指末端变宽和变圆）。全球可能有多达360万人受到IPF的影响，美国估计约有20万IPF患者。该疾病主要影响50岁以上的人群，男性患者多于女性患者。

早在2014年，美国FDA批准了罗氏的吡非尼酮和勃林格殷格翰的尼达尼布可用于IPF的治疗。这两种药物均为口服小分子药物，各自的作用机制是阻断与纤维化组织形成相关的不同蛋白质。目前该疾病治疗方法以延缓疾病进展、改善症状和预防并发症为主，尚缺乏能够逆转纤维化的有效手段

中国方面，该药物针对IPF和进展性肺纤维化（PPF）两个适应症上市申请分别在今年1月和5月被CDE纳入优先审评。