01 多系统萎缩药物获批临床，试验即将在天坛医院启动

10月23日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准睿健医药旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。这标志着全球首个针对多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）的细胞治疗产品正式进入临床阶段。此次NouvNeu004注射液 I-III期全周期临床试验的获批，为该“无药可医”的神经退行性疾病领域带来突破性希望。

该临床试验将联合北京天坛医院神经内科、神经外科、罕见神经疾病临床与转化中心共同开展，由神经疾病领域知名专家王伊龙教授担任主要研究者。本次合作以患者为中心，旨在加速新药落地，争取为MSA患者带来新的治疗希望。此次合作不仅是临床与产业力量的强强联合，更是医学人文关怀与科学创新精神的深度融合。在NouvNeu004的临床获批之际，研究中心也在紧锣密鼓的进行启动前准备工作，预计本临床试验将于今年12月份开始面向全国招募MSA患者。

02 特发性肺纤维化新药在中国获批上市

10 月 22 日，勃林格殷格翰宣布，其口服磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂那米司特（Nerandomilast）通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。

这是十年来首个在 III 期临床试验中达到主要终点并成功获批的 IPF 治疗药物，打破了该领域十余年无新药获批的僵局，标志着 IPF 治疗领域的突破性进展。值得一提的是，中国实现了该药的全球同步研发、同步注册、同步获批（仅在美国获批后 2 周内），真正实现了零时差惠及中国患者。

作为一种严重的致死性肺部疾病，IPF的典型症状为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重，严重影响患者生存质量。IPF的自然病程多变且无法预测，预后不佳，患者在确诊后的中位生存期约为3年，5年生存率更是低于多种常见癌症，因而常被称为"不是癌症的癌症"。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。

03 原发性胆汁性胆管炎药物获加拿大卫生部有条件批准

加拿大卫生部已经附条件批准了由吉利德科学公司开发的药物Lyvdelzi，用于治疗那些在标准疗法中遇到困难的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。该批准旨在为现有治疗无法充分控制病情的个体提供另一种选择。

该决定是在审查程序之后作出的，该审查程序评估了Lyvdelzi对当前治疗方案存在困难的PBC患者的潜在益处。附条件批准表明，虽然该药物展现了前景，但可能需要更多证据来确认其长期有效性和安全性。

04 口服便利+强效长效！中国原研药数据发布，为罕见肿瘤带来新解

2025 年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO Congress 2025）上，和誉医药以口头报告形式公布了自主研发的 CSF-1R 抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的全球 III 期 MANEUVER 研究长期数据。

结果显示，依据RECIST v1.1标准经盲态独立评审委员会（BIRC）评估，匹米替尼在TGCT患者中展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，临床结局评估（包括关节活动度、僵硬、疼痛和身体功能）表现出具有临床意义的持续改善。

05 罕见肾病治疗新药进入Ⅰb期临床研究

10月21日，欧洲研究团队宣布罕见肾小球疾病-C3肾病(C3 Glomerulopathy,C3G)的候选药物CPV-104，已正式启动Ⅰb期临床试验。该药为一种重组人补体因子H疗法，旨在纠正补体系统异常。此前的单次递增剂量试验已在健康受试者中完成，结果显示安全性良好。该研究的推进有望为C3G患者提供潜在治疗选择。

06 C3肾小球病新药获FDA孤儿药资格

10月21日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善C3G患者的生活。

C3G是一种罕见的肾脏疾病，在全球范围内发病率为每年1~2例/100万人，多发于青壮年。约50%的患者在10年内进展至终末期肾病，需接受透析或肾移植手术；而在移植术后，50%-70%的患者出现复发。

07 潜在首款！罕见病创新疗法获FDA双重认定

10 月 21 日，生物制药公司 GondolaBio 宣布重磅消息，其附属公司Portal Therapeutics 的在研药物 PORT-77，已成功获得FDA授予的孤儿药认定与快速通道认定，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）和 X 连锁原卟啉症（XLP）这两种罕见病。

这一认定不仅验证了 PORT-77 的临床价值，更给长期面临治疗困境的患者群体带来了新的希望。

08 全球首个胸腺上皮肿瘤药物获美国FDA孤儿药资格认定

10月20日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司创新型程序性死亡-配体1（PD-L1）抗体偶联药物（ADC）注射用HLX43已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胸腺上皮肿瘤（Thymic Epithelial Tumors，TETs）的治疗。

09 五种备受期待的疗法有望获批！小胖威利综合征全球治疗进展聚焦

普拉德 - 威利综合征（小胖威利综合征，PWS）是一种罕见遗传病，会导致患者出现身体机能与行为方面的问题。该疾病的一个典型特征是患者始终感到饥饿，且食欲无法自控。今年早些时候，已有一款新药VYKAT XR获监管机构批准，用于改善这种被称为 “食欲亢进”（hyperphagia）的无法自控的食欲问题。与此同时，多项针对该综合征的疗法正处于临床试验阶段，这些疗法的作用机制各不相同，针对的症状也各有侧重。

今年获批的药物是总部位于美国加利福尼亚州的Soleno Therapeutics公司研发的 VYKAT XR。该药物的主要成分是二氮嗪胆碱（diazoxide choline），这是一种能增强人体饱腹感的分子。

点击链接查看了解五种正处于临床推进阶段有望在未来几年获批的疗法。