9月份，中美欧批准上市或扩大适应症的新药中，中国批准1款，美国和欧盟各批准3款。 

 中国9月获批罕见药物   

 9月份，中国共批准1款罕见病新药上市。

公司：优时比

获批时间：9月30日 

药物名称：卓倍可（泽卢克布仑钠注射液）

治疗疾病：重症肌无力（MG）

泽卢克布仑钠注射液（商品名：卓倍可）是优时比研发的首个经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂。该药可特异性结合C5，并阻止C5裂解为C5a和C5b，从而防止末端补体复合物C5b-9的生成；同时，该药还可与C5b结构域结合，阻止新生的C5b与C6结合，通过双重作用防止末端攻膜复合物的形成，有效阻止补体级联反应。该药已于2023年10月在美国获批上市。  

 美国9月获批罕见药物 

 9月份，美国共批准3款罕见病新药上市或扩大适应症。

公司：武田制药

治疗疾病：血管性血友病

9月5日，武田制药宣布，其创新药物 VONVENDI®（重组血管性血友病因子，中文商品名：维因止）获美国FDA批准扩大适应症——用于降低血管性血友病(VWD)成人患者（包括1型和2型患者）出血发作频率的常规预防性治疗以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。此前，VONVENDI仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用，以及仅对最严重类型3型血管性血友病的成人进行预防性使用。

公司：Stealth生物制药公司

药物名称：Elamipretide hydrochloride

获批时间：9月16日 

治疗疾病：Barth综合征

9月16日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 FORZINITY™ (Elamipretide hydrochloride) 注射剂，用于增强体重至少30公斤（约66磅）的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量。 

 Elamipretide hydrochloride是Stealth生物制药公司研发的肽类化合物，能够穿透细胞膜、靶向线粒体内膜，并可逆性地与心磷脂结合。研究人员将接受168周Elamipretide hydrochloride治疗的巴思综合征患者与自然病程患者进行了对照研究。结果显示，与对照组相比，治疗组患者心功能明显改善，左心室搏出量提升超过40%；同时，患者多项诊断性生物标志物得到改善，6分钟步行测试和肌力较基线均有提升。

公司：Crinetics制药公司

药物名称：Paltusotine hydrochloride

获批时间：9月25日

治疗疾病：肢端肥大症

9月25日，Crinetics 制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Palsonify（paltusotine）作为对手术治疗反应不足和/或无法接受手术的成人肢端肥大症患者的一线疗法。作为选择性靶向生长抑素受体 2 型（SST2）的非肽类激动剂，Palsonify成为目前首个获批用于成人肢端肥大症的每日一次口服治疗方案。 

 Paltusotine hydrochloride（商品名：Paltusotine）是Crinetics制药公司研发的一种每日1次口服的非肽类、偏向性生长抑素受体2型（SST2）激动剂。相较其他SST受体亚型，Paltusotine hydrochloride对SST2的选择性超过4000倍，或可降低脱靶风险。该药本次获批主要基于PATHFNDR-1与PATHFNDR-2两项Ⅲ期临床试验。此两项试验分别评估了该药在既往接受过治疗与未接受药物治疗的成人肢端肥大症患者中的安全性与有效性。结果显示，Paltusotine hydrochloride起效迅速，能实现稳定的生化控制并具有持久疗效，患者的相关体征与症状亦获得改善。