10 月,全球共有 7 款罕见病新药获批上市,覆盖杜氏肌营养不良症、重症肌无力、化脓性汗腺炎等适应症。
药品成分:伐莫洛龙
剂型:口服混悬液
适应症:杜氏肌营养不良症
企业:Catalyst Pharmaceuticals
获批时间:2025-10-02
地区:加拿大
药品成分:泽卢克布仑钠
剂型:皮下注射剂
适应症:重症肌无力
企业:优时比制药
获批时间:2025-10-11
地区:中国
药品成分:阿达木单抗-CTP17
剂型:皮下注射剂
适应症:化脓性汗腺炎
企业:赛特瑞恩制药
获批时间:2025-10-17
地区:美国
药品成分:那米司特
剂型:普通片剂
适应症:特发性肺纤维化
企业:勃林格殷格翰
获批时间:2025-10-08
地区:美国
获批时间:2025-10-21
地区:中国
药品成分:Seladelpar
剂型:普通胶囊剂
适应症:原发性胆汁性胆管炎
企业:吉利德制药
获批时间:2025-10-21
地区:加拿大
药品成分:司美替尼
剂型:普通胶囊剂
适应症:I型神经纤维瘤病-丛状神经纤维瘤
企业:阿斯利康
获批时间:2025-10-28
地区:EMA
药物:OTL-200
适应症:异染性脑白质营养不良
企业:协和麒麟
获批时间:2025-10-28
地区:日本