前两天，加利福尼亚再生医学研究所董事会批准了总额超1.6亿美元（按今日实时市场汇率计算，约等于11.28736 亿元人民币）的资金支持，涵盖16项新研究资助项目、两项人才培养资助方案及一项民生战略。其中，16项研究项目将聚焦多种罕见病与常见病的疗法研发；两项资助方案致力于培育高中生、本科生及研究生投身再生医学领域的职业发展；新战略则旨在推动再生医学疗法更广泛地惠及加州民众。

在16项新研究资助项目中，4项被纳入研究所临床项目范畴，将为相关临床试验的开展提供直接支持；其余12项归入临床前开发项目，重点推动科研成果向临床试验阶段转化。这些研究覆盖的病症类型丰富，既包括尿失禁、心脏病、慢性疼痛等高发常见病，也囊括脑白质病、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、腓骨肌萎缩症等罕见病。

图：CIRM官网

获批的临床项目中，帕金森病与亨廷顿舞蹈症的治疗研究均采用向患者脑部注射干细胞源性神经细胞的技术路径，通过细胞替代实现受损组织修复。针对Dravet综合征、4J型腓骨肌萎缩症这两种罕见遗传病的研究，则将通过基因疗法精准修复致病突变基因，为遗传病治疗提供新方向。

12项临床前项目则展现了更广阔的研究视野与技术多样性。研究范围除神经系统疾病外，还延伸至心脏、软骨、肺部及肌肉等多个器官系统的病症；治疗技术路径也实现多元覆盖，包括现货型细胞疗法、注射型CRISPR基因疗法等。值得一提的是，CRISPR技术因可直接编辑突变基因的突破性优势，其研发者已于2020年斩获诺贝尔奖，此次应用为疗法研发注入强大技术支撑。

此次大规模资助源于2020年加州通过的第14号提案，该提案划拨55亿美元专项用于细胞与基因疗法研发，其中15亿美元定向支持中枢神经系统疾病相关研究。基于这一使命导向，研究所将中枢神经系统疾病相关项目申请列为优先资助对象。本轮获批的所有临床试验项目，均聚焦于神经系统疾病。

在技术创新方面，本轮资助项目实现了关键突破。传统基因疗法多依赖改造后的病毒作为治疗物质递送载体，而本轮资助的两项CRISPR疗法项目首次采用无病毒递送技术，这也是研究所资助项目组合中的首次尝试。该技术有望从根本上解决病毒递送过程中存在的免疫排斥、递送效率不均等常见问题。

多数基因疗法需借助改造后的病毒将治疗物质输送至细胞内。本轮资助的两项 CRISPR 疗法项目，首次实现了无病毒递送，这也是研究所现有资助项目组合中的首次尝试。该技术有望解决病毒递送过程中存在的常见问题。

本轮资助的干细胞疗法同样形式多样。既包括从患者自身组织提取干细胞并在实验室进行改造的个性化疗法，也包括在实验室完成细胞改造后，配送至各临床试验点用于患者注射的现货型疗法。

“加利福尼亚再生医学研究所深知，医学突破仅仅是将新型再生医学疗法带给加州民众这一复杂进程的开端。” 该所首席科学官罗莎・卡内特 - 阿维莱斯博士表示，“正因如此，我们在资助再生医学研究与临床试验的同时，也在持续强化和拓展再生医学领域未来人才的教育机会，并着力消除可能阻碍加州患者获益于细胞与基因疗法的各类壁垒。”

资料来源：https://www.cirm.ca.gov/