2月4日，安进公司在公布季度财报时表示：明确拒绝美国FDA要求其自愿撤回罕见病药物Tavneos的请求。

Tavneos由ChemoCentryx公司原研，后于2022年被安进以37亿美元收购，该药主要用于治疗罕见的血管炎性疾病。其于2021年在美国获批，适用于治疗患有严重活动性肉芽肿性多血管炎（granulomatosis with polyangiitis, GPA）或显微镜下多血管炎（microscopic polyangiitis, MPA）的成人患者；2022年在欧洲获批上市；2024年进入我国，适用于成人ANCA相关性血管炎（GPA或MPA）在含糖皮质激素的标准治疗下的辅助治疗，且本品不能消除糖皮质激素的使用。

此次FDA要求安进撤回Tavneos，源于对该药临床试验数据的质疑。上个月，FDA告知安进，正在质疑该药原开发者ChemoCentryx重新裁定其三期临床试验中331名患者里9名主要终点结果的流程，同时还在审查Tavneos的风险与收益关系——该药在极少数情况下可能导致肝毒性。此外，在此次消息发布前几天，欧洲药品管理局也已表示，因对该药物关键试验数据完整性的担忧，正在重新审查该药。

面对监管机构的审查和撤回要求，安进方面明确表达了反对态度。该公司在四季度财报中表态，“我们没发现临床试验基础患者数据有任何问题”，“经过对相关临床数据和多年真实世界证据的审查，安进有信心Tavneos展现了有效的疗效和有利的风险获益比”。安进强调，经过对临床数据的复盘和多年真实世界证据的验证，坚信Tavneos的疗效可靠，其风险获益比也符合临床使用要求。

安进商业运营负责人穆尔多·戈登在电话会议上进一步强调了该药的特殊价值，他直言：“现在能用的治疗方案本来就少，要是把Tavneos撤了，患者怎么办？”

ANCA相关性血管炎是一种会引发血管炎症的罕见病，目前临床治疗选择有限，Tavneos上市后已成为不少患者的“救命药”。

临床需求的支撑也体现在药物的销售数据上。2025年，Tavneos销售额达到4.59亿美元，同比暴涨62%，安进方面表示，这一成绩“完全是靠实打实的用药量撑起来的”，也从侧面印证了该药在临床中的需求度和认可度。目前，安进将持续就相关问题与监管机构沟通，保障患者的用药权益。