2026年1月29日，天泽云泰宣布，其自主研发的基因治疗产品VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。这是继2025年11月获FDA罕见儿科疾病资格认定（RPDD）后，VGN-R09b在短期内获得的第二项FDA资格认定，标志着其在全球罕见病治疗开发进程中迈出关键一步。

孤儿药资格认定是FDA为鼓励罕见病疗法开发而设立的重要激励政策，获得认定的药物可享有7年美国市场独占期、税费抵免、审评费用减免等多方面支持，显著降低研发门槛，加速药物上市。VGN-R09b是一款基于腺相关病毒（rAAV）载体的基因替代疗法，通过一次性脑内注射，旨在从根源上修复神经功能缺损，为目前缺乏有效根治手段的AADCD患儿带来全新治疗选择。

什么是AADCD？为何急需基因疗法？

芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）是一种常染色体隐性遗传的神经代谢罕见病，由于DDC基因突变导致多巴胺、5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。

临床表现：患儿出现严重运动障碍、自主神经功能紊乱、智力发育迟缓，多数无法实现头部控制、独坐、行走等基本运动发育，婴幼儿期死亡风险高。

治疗现状：国内尚无根治方法，现有手段仅能部分缓解症状，无法修复神经功能缺损，尤其对重症患儿疗效有限。

基因治疗逻辑：VGN-R09b通过rAAV载体递送正常DDC基因，旨在一次性恢复神经递质合成能力，从病因层面实现治疗。

VGN-R09b有何独特优势？临床开发进展如何？

VGN-R09b是一款具有全球开发潜力的基因治疗产品，其特点与进展包括：

一次性治疗：通过脑内注射实现长期乃至终身疗效，避免重复给药。

双重适应症：除AADCD外，该产品也在中国开展针对原发性帕金森病（PD）的临床试验，并在美国已于2024年7月获FDA批准开展PD临床试验，2025年6月获快速通道资格。

监管认可接连落地：

中国：AADCD适应症已被纳入突破性治疗品种。

美国：接连获得RPDD（罕见儿科疾病认定）与ODD（孤儿药认定），为其国际化开发铺平道路。

孤儿药认定意味着什么？

FDA孤儿药资格认定不仅是一纸认可，更是一系列实质性的政策与商业支持：

市场独占权：获批后享有7年美国市场独占期，保障商业回报。

研发激励：享有临床试验税费抵免、新药申请费减免等，降低开发成本。

审评支持：可获得FDA更密切的沟通与指导，加速审评进程。

对天泽云泰而言，此次认定是其全球化战略的重要里程碑。公司依托自有的ViVec® AAV生产平台、ViCas®基因编辑平台等核心技术，已布局多条first-in-class基因治疗管线。VGN-R09b接连获国际监管认可，不仅提升了产品竞争力，也为公司后续管线的国际化开发积累了经验与信誉。

注：以上信息基于公开信息与学术资料整合，不构成任何投资或医疗建议。